Nuevos fármacos para alzhéimer, VIH y más en el boletín de julio de Aemps

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha actualizado en su boletín de julio las novedades acordadas por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA. El informe recoge la opinión positiva para la autorización de ocho nuevos medicamentos (incluidos tratamientos frente a alzhéimer, VIH, depresión posparto y tumores raros), así como ampliaciones de indicaciones en fármacos ya disponibles y revisiones de seguridad en medicamentos como tecovirimat.

Nuevos medicamentos con opinión positiva

En este boletín, el CHMP ha recomendado la autorización de varios fármacos innovadores para distintas patologías:

Aqneursa (L-acetil-leucina): indicado para el tratamiento de las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C en combinación con miglustat o en monoterapia si este no se tolera. Ha demostrado mejoras significativas en la funcionalidad neurológica medida con la escala SARA. El efecto adverso más frecuente es la flatulencia.

Ekterly (sebetralstat): para el alivio sintomático en adultos con tumor de células gigantes tenosinovial (TGCT) cuando la cirugía no es viable. Reduce el tiempo hasta el inicio del alivio de síntomas. La cefalea es el efecto adverso más común.

Romvimza (vimseltinib): también destinado a pacientes adultos con TGCT sintomático y sin opciones quirúrgicas. Mejora la tasa de respuesta global a las 25 semanas. Entre sus reacciones adversas destacan el aumento de enzimas hepáticas, edema, hipercolesterolemia y erupción cutánea.

Tryngolza (olezarsen): complemento dietético para el síndrome de quilomicronemia familiar confirmado genéticamente. Reduce los triglicéridos en ayunas en seis meses. Los efectos adversos más frecuentes son reacciones en el punto de inyección, cefalea, artralgia y vómitos.

Voranigo (vorasidenib): en monoterapia para astrocitoma u oligodendroglioma de grado 2 con mutaciones IDH1 o IDH2, en pacientes que solo han sido operados y no requieren tratamiento inmediato con radio o quimioterapia. Prolonga la supervivencia libre de progresión. Efectos adversos habituales: elevación de enzimas hepáticas, fatiga y diarrea.

Yeytuo (lenacapavir): disponible en inyección y comprimidos para profilaxis previa a la exposición (PrEP) frente a VIH-1 en personas con alto riesgo. Ha demostrado reducir la incidencia de infección en comparación con FTC/TDF. Provoca principalmente reacciones locales en la inyección, cefalea, náuseas y diarrea.

Zurzuvae (zuranolona): para el tratamiento de la depresión posparto en adultos, con mejoría de los síntomas en dos semanas. Los efectos adversos más frecuentes son somnolencia, mareo y sedación.

Cambios relevantes en medicamentos autorizados

El boletín de julio también incluye ampliaciones de indicación y modificaciones en varios fármacos ya presentes en el mercado:

Alhemo (concizumab) amplía su uso en la profilaxis de hemorragias para incluir casos de hemofilia A grave sin inhibidores y hemofilia B moderada/grave sin inhibidores.

Baqsimi (glucagón) extiende su indicación para el tratamiento de hipoglucemia grave en población pediátrica y adulta.

Clopidogrel Zentiva (clopidogrel) amplía indicaciones en prevención secundaria de eventos aterotrombóticos y en determinados síndromes coronarios agudos.

Invokana (canagliflozina) se aprueba para adultos y niños a partir de 10 años con diabetes tipo 2 no controlada.

mResvia (vacuna ARNm frente a VRS) se extiende a adultos de 18 a 59 años con alto riesgo de enfermedad respiratoria grave.

Sirturo (bedaquilina) amplía su rango de edad pediátrica desde los 5 años y peso mínimo de 15 kg.

Taltz (ixekizumab) incorpora nuevas indicaciones pediátricas en artritis psoriásica juvenil y artritis relacionada con entesitis.

Tevimbra (tislelizumab) amplía su uso como tratamiento neoadyuvante y adyuvante en cáncer de pulmón no microcítico resecable con alto riesgo de recidiva.

Otros temas de interés

Kisnula (donanemab): el CHMP ha emitido opinión positiva para su uso en alzhéimer sintomático temprano en adultos sin o con un alelo ApoE ε4. Este anticuerpo monoclonal elimina placas de beta-amiloide y su administración requiere seguimiento especializado por el riesgo de anomalías en imagen (ARIA). Se dispensará bajo un programa de acceso controlado.

Tecovirimat SIGA: la EMA revisa su eficacia frente a la viruela del mono tras estudios recientes que no muestran diferencias significativas con placebo. No se han identificado nuevas alertas de seguridad.

EPAR publicados

La EMA ha publicado recientemente el informe de evaluación pública de Leqembi, indicado para Alzheimer en fase temprana en pacientes no portadores o heterocigotos del alelo ApoE ε4 con patología amiloide confirmada.