Filtro específico de fármacos huérfanos por "incertidumbre" en autorización

La llegada de fármacos huérfanos supone un reto asistencial y económico para los hospitales. Así lo explica en Redacción Médica Mariló Edo, farmacéutica especialista del Hospital Universitari i Politècnic La Fe de Valencia y miembro del grupo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), que asegura que el papel de los servicios de Farmacia es esencial en su gestión. Sin embargo, destaca la incertidumbre con la que se autorizan -porque tienen menor evidencia- y la falta de equidad entre comunidades autónomas. Algo para lo que sería fundamental hacer "estudios de evaluación" específicos.

"En los Servicios de Farmacia Hospitalaria nos encargamos de adquirir esos fármacos, luego viene la validación y muchas veces incluso la elaboración, porque tenemos que adaptar esos medicamentos a las condiciones individualizadas de los pacientes para su posterior dispensación, bien cuando el paciente está ingresado en el hospital o cuando recibe su tratamiento en su domicilio", explica. 

Menor evidencia y mayor incertidumbre

Respecto al proceso de desarrollo, recuerda que estos tratamientos "en general llegan a autorizarse con menor evidencia que otros medicamentos en los que llegan a poblaciones más amplias porque hay necesidades médicas no cubiertas". Además, revela que aunque se haga a través de "autorizaciones condicionadas" por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), "muchas veces se autorizan con gran incertidumbre". En este sentido, asegura que van a llegar "muchísimos fármacos" en fase 2 y 3 para tratar a aquellos pacientes "con enfermedades raras en general" y que "no tengan ahora mismo una necesidad cubierta" para su tratamiento.

Aun así, el factor económico es uno de los aspectos más críticos. Para Edo, es todo "un problema". ¿El motivo? "Los recursos son limitados y suponen un esfuerzo grande para el Sistema Nacional de Salud (SNS)", afirma. En el caso del Hospital La Fe, el "sur de muchas patologías minoritarias", la especialista señala que "más del 30 por ciento del coste de medicamentos se destina a medicamentos huérfanos". Al coste elevado, además, se suma la presión de que llegan "con una incertidumbre alta respecto a la evidencia de seguridad y de efectividad".

Por esta razón, incide en la necesidad de hacer "estudios de evaluación" para que "la propia EMA cuando estudia si se financian o no, encuentre que la evidencia el baja, el coste es muy alto y los recursos son limitados". "Si tuviésemos recursos para todo, por supuesto, se podría financiar todo", asegura. La solución que plantea Edo es "hacer un esfuerzo por todas las partes, por parte del Ministerio de Sanidad y por parte de los laboratorios también para intentar ajustar los precios y llegar a acuerdos, que es lo que se está haciendo ahora". 

Inequidades entre comunidades autónomas

Por otro lado, los biomarcadores jugarán un papel clave: "Nos van a decir si un tratamiento va a ser efectivo o no en la práctica". Algo relevante porque muchas veces, cuando se empieza a dar un fármaco a un paciente, "luego es súper complejo retirar el fármaco, aunque veamos que no le está haciendo nada". Por lo tanto, afirma que "hacer un trabajo previo de definir y dejar claro los criterios de inicio y de retirada" es "una asignatura pendiente" en el SNS y, para ello, es necesario " tener pruebas que digan si este fármaco está siendo efectivo". 

Sin embargo, existe otro problema de fondo: las "inequidades entre comunidades autónomas". Estas diferencias surgen especialmente en el periodo entre autorización europea y financiación nacional. "Hay comunidades autónomas que sí que autorizan ese inicio de tratamientos, aunque todavía no están financiados, mientras que hay otras comunidades que son más restrictivas". Entonces, hay "dos años de desajuste" entre algunos pacientes que pueden tener medicación y otros que no porque los medicamentos que necesitan todavía no han sido financiados. 

Sobre si la Farmacia Hospitalaria debería tener más poder de decisión en la gestión de fármacos huérfanos, la especialista responde que "no", pero sí más capacidad para evaluar el beneficio real y ver si ese fármaco está siendo efectivo". Además, de cara al futuro, anticipa cambios normativos. "Creo que en 2026 tendremos una nueva Estrategia Nacional de Medicamentos Huérfanos", afirma, señalando que no solo tendrá en cuenta la evaluación, el coste, la efectividad o la seguridad de estos tratamientos, sino que incluirá otros criterios "como la gravedad de la enfermedad, los resultados reportados por los pacientes y las necesidades no cubiertas", aspectos clave para decidir si se deben financiar o no.

Finalmente, identifica que las barreras principales a la hora de tratar enfermedades raras son los "retrasos en los diagnósticos, el acceso a los tratamientos limitados de inequidades y la falta de investigación". "Los registros son otra asignatura pendiente", concluye.