Medidas para mejorar el acceso a medicamentos huérfanos contribuyendo a la sostenibilidad del sistema

Dar respuesta a las necesidades de los pacientes afectados por las enfermedades minoritarias supone un desafío para los sistemas sanitarios modernos y, por tanto, para el Sistema Nacional de Salud (SNS) español.

En primer lugar, tenemos la problemática ligada a las dificultades para un diagnóstico temprano con los consiguientes retrasos y la dificultad para el seguimiento de las patologías (cuestión que requiere un abordaje específico).

En segundo lugar, se une la escasa disponibilidad de medicamentos efectivos dados los condicionantes que tiene el desarrollo de nuevas moléculas para enfermedades con bajo número de pacientes, así como la incertidumbre que esto genera en relación a los resultados de los ensayos clínicos. En tercer lugar, es frecuente que los precios sean muy elevados para los medicamentos necesarios para tratar estas enfermedades, algo que termina siendo un condicionante para la decisión de no financiación tal como queda reflejado en el Informe de evolución de la financiación y fijación de precio de los medicamentos huérfanos en el SNS español (2017-2021) publicado por el Ministerio de Sanidad. Son los llamados medicamentos huérfanos.

Es evidente así, que el acceso de los medicamentos huérfanos por parte de los pacientes viene condicionado por el elevado coste de estos en un contexto de incertidumbre con relación a su beneficio clínico porque, cuando hay pocos casos de una enfermedad, los ensayos clínicos aportan pocas evidencias sobre eventuales beneficios terapéuticos. Esta incertidumbre a efectos del acceso afecta a la toma de decisiones.  Resolver la incertidumbre es fundamental para evitar el retraso de la decisión y mejorar los tiempos y el acceso.

La situación actual es insatisfactoria para todos los agentes implicados y es por eso que merece la pena adoptar nuevas medidas que permitan dar más garantías de acceso a los pacientes junto a las necesarias garantías para la sostenibilidad del sistema.

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"La situación actual es insatisfactoria para todos los agentes implicados y es por eso que merece la pena adoptar nuevas medidas"

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Las características de estos medicamentos y las características de las enfermedades minoritarias requieren adoptar un nuevo modelo de acceso. Concretamente, se detallan algunas propuestas para este nuevo modelo:

1) Un modelo más centrado en la evaluación ex post que en el clásico modelo ex ante. Y es que posicionar un medicamento de estas características en el momento de su máxima incertidumbre con pocos casos incluidos en el ensayo clínico y con poco tiempo de observación, no suele aportar evidencias sustanciales o definitivas. En este sentido, parece más adecuado optar por establecer un proceso más flexible para buscar las garantías necesarias con su uso.

2) Este procedimiento más flexible consistiría en rebajar los criterios de evidencia a la entrada a cambio de incorporar un mayor rigor en la monitorización de este y de sus resultados en práctica real. Ello requeriría un seguimiento tras su autorización y uso para adquirir más información que la que aporta un ensayo clínico. Serían autorizaciones condicionadas que se adoptarían siempre que no hubiera evidencias sobre la existencia de problemas de seguridad.

3) También es importante innovar en la metodología de evaluación dentro del proceso de toma de decisiones. Concretamente, mediante la incorporación de un sistema análisis de decisión multicriterio, ya que junto a criterios de coste-efectividad, conviene incorporar los componentes éticos y sociales junto a la consideración de un sistema específico de fast track que se beneficiaría de un comité de evaluación específico para la toma rápida y centralizada de toma de decisiones.

4) De esta manera, la autorización de financiación estaría vinculada a la evaluación de resultados que serviría para modular los criterios de uso y financiación al incorporar evidencias en la práctica clínica real. Todo ello se beneficiaría de un análisis agregado de información clínica en clave europea para ampliar al máximo el número de casos a observar.

5) Otro elemento a considerar a nivel europeo seria fomentar la investigación sobre medicamentos huérfanos mediante un nuevo sistema de premios a las iniciativas de investigación (como alternativa al sistema actual de patentes) desvinculando el retorno de la inversión para los laboratorios de las ventas.

6) Para nuestro país, además de lo anterior, sería de interés asegurar una financiación centralizada de los nuevos medicamentos huérfanos que se decidan incorporar a partir del inicio de este nuevo procedimiento. Esta financiación (total o parcial), se podría hacer con cargo al Fondo de Cohesión (previa modificación normativa para asumir esta nueva finalidad), cuyas características de ser ampliable, lo hacen idóneo para los objetivos planteados. Se trata de evitar que el riesgo que se asume en estas decisiones recaiga sobre las instituciones menos fuertes del SNS en términos presupuestarios (hospitales o servicios clínicos asistenciales). En términos de aseguramiento, los riesgos llamados catastróficos (por su enorme impacto sobre las organizaciones) siempre deben ser asumidos por el más fuerte en la cadena, en nuestro caso el propio Estado. Esta medida podría ser de gran ayuda para asegurar un rápido y seguro acceso de los pacientes a los medicamentos.

7) Otros elementos como incorporar sistemas de pago que contemplen tarifas por patología, pago por resultados, etc., también deberían tenerse en cuenta.

En definitiva: Reducir la incertidumbre presupuestaria y de resultados es clave para el acceso a los medicamentos huérfanos. La receta: centralizar el riesgo y establecer una financiación condicionada a la evaluación continua de resultados.