Nuevo observatorio legislativo de medicamentos huérfanos de Alexion

Se calcula que las enfermedades raras afectan a más de 3 millones de personas en España

El 66% de los pacientes con enfermedades raras no tienen acceso a un tratamiento efectivo.
Nuevo observatorio legislativo de medicamentos huérfanos de Alexion
jue 10 septiembre 2020. 12.30H
Alexion ha constituido un Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos –formado por expertos provenientes de diferentes disciplinas y bajo el paraguas del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno (CEPPyG) de la Fundación General Universidad de Alcalá– con el objetivo de poder identificar los principales retos legislativos a los que hay que dar respuesta para mejorar la calidad de vida de pacientes con EERR y sus familias.

Desde la década de los noventa, en la Unión Europea y los Estados Miembros han proliferado las iniciativas políticas y sociales dirigidas a sensibilizar y a mejorar las condiciones de los pacientes que sufren EERR o poco frecuentes. España fue uno de los primeros países europeos en aprobar un Plan o Estrategia específica para Enfermedades Raras. Desde entonces, se han conseguido importantes avances, como la creación del Registro Nacional de Enfermedades Raras, promover la atención sociosanitaria en este ámbito o el establecimiento del Centro de Referencia. A pesar de ello, en España, se estima que el 20 por ciento de los pacientes con EERR han sufrido un retraso en el diagnóstico de más de 10 años y un 66 por ciento no tiene acceso a un tratamiento efectivo.


El primer informe del Observatorio define 10 retos legislativos primordiales para romper las barreras en materia de enfermedades raras


Los expertos del Observatorio destacan que “mientras que la investigación en EERR avanza a pasos agigantados, la regulación no lo hace al mismo ritmo. Así, los pacientes con EERR tienen todavía muchos problemas en el día a día, como el retraso en el diagnóstico, la disponibilidad de tratamiento y el acceso a los mismos, discriminación en colegios o en el lugar de trabajo, entre otras. Adicionalmente, el Covid-19 ha provocado una interrupción del cuidado y atención de los afectados por EERR, y se teme que la crisis económica que viene les pueda impactar de forma considerable si no se toman las medidas adecuadas”.

En este sentido, en el primer informe del Observatorio, en base a un análisis del panorama nacional de las EERR y el impacto ocasionado por el Covid-19, los expertos han observado una serie de deficiencias a nivel legislativo y han definido 10 retos legislativos primordiales para hacer frente a las barreras a las que se enfrentan los pacientes con alguna enfermedad rara. Esto incluye, potenciar la atención primaria para un diagnóstico temprano, agilizar los trámites de aprobación de los medicamentos huérfanos (MMHH), acortar los plazos para facilitar el acceso a estos, establecer programas de información y formación de pacientes y sus familias, e incentivos específicos para MMHH, así como promover Planes de Coordinación Sociosanitaria. Para ello, el Observatorio Legislativo continuará trabajando en el desarrollo de nuevos informes centrados en los 10 principales desafíos definidos en este primer documento para contribuir a la concienciación en torno a las EERR en el ámbito social y político.

“Hemos establecido el Observatorio Legislativo con el objetivo de generar conocimiento y mejorar el ecosistema de las EERR para, finalmente, mejorar la atención y calidad de vida de los pacientes”, explica Leticia Beleta, General Manager de Alexion Iberia. “Los pacientes con EERR constituyen un colectivo muy vulnerable y especialmente afectado por los efectos adversos del Covid-19. Desde el comienzo de la pandemia, Alexion se ha comprometido a servir a las personas afectadas por EERR y a encontrar soluciones para ayudarlas durante este momento difícil. Confiamos en que este informe proporcionará un marco de trabajo para ayudar a respaldar los cambios sobrevenidos y superar las barreras que los pacientes enfrentan actualmente".

Composición del Observatorio 


El Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos es una plataforma colaborativa de expertos de diferentes ámbitos que nace bajo el paraguas del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Universidad de Alcalá con la colaboración de Alexion. Su objetivo principal es intentar identificar los principales retos legislativos a los que hay que dar respuesta para mejorar la calidad de vida de pacientes con EERR y sus familias. Los objetivos que se han marcado incluyen contribuir a la educación y concienciación en torno a estas patologías y sus tratamientos en el ámbito político, generando conocimiento y evidencia que pueda aportar propuestas de mejora en el ámbito legislativo y abordar, así, de la mejor manera posible, las barreras a las que se enfrentan los pacientes.

El Observatorio está compuesto por un equipo multidisciplinar de expertos a los que les une el interés de impulsar mejoras en la calidad de vida de los pacientes con EERR y sus familias:

• José Manuel Baltar, exconsejero de Sanidad del Gobierno de Canarias
• Miguel Ángel Calleja, jefe de Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Virgen de la Macarena y ex presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria.
• Manuel Macía, jefe del Servicio de Nefrología del Hospital Universitario Ntra. Sra. Candelaria y vicepresidente de la Sociedad Española de Nefrología (SEN)
• Remedios Martel, farmacéutica y exdirectora general de Salud Pública de la Junta de Andalucía
• Julio Sánchez Fierro, abogado y doctor en Ciencias de la Salud
• Conxita Tarruella, presidenta de la Asociación de Esclerosis Múltiple de Lleida y ex portavoz de Sanidad en el Congreso de los Diputados
• Francisco Zaragozá, catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá. 
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