Europa da su visto bueno a Orkambi, de Vertex, sucesor de Kalydeco en fibrosis quística

Jeff Leiden, CEO de Vertex.

Redacción. Madrid
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opinión positiva sobre la comercialización de Orkambi, un tratamiento de Vertex que combina lumacaftor e ivacaftor y que según la Federación Española de Fibrosis Quística supone “una mejora considerable en la calidad de vida” de las personas afectadas por la enfermedad. 

Según la recomendación del regulador, Orkambi se podrá usar en la forma más común de fibrosis quística, la que posee la mutación F508del en el gen CFTR, en pacientes a partir de los 12 años.

Este tratamiento ha demostrado, en ensayos clínicos, mejorar la función pulmonar, aumentar el peso corporal de los paciente y disminuir la tasa de exacerbaciones de los pacientes. En todo caso, la EMA recuerda que el producto tiene efectos secundarios como disnea, diarrea y náuseas y que debe ser prescrito por profesionales sanitarios con experiencia en la enfermedad.

Asimismo, el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la agencia ha emitido un dictamen favorable a ampliar la indicación de ivacaftor de manera que incluya a niños de entre 2 y 5 años con fibrosis quística.

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