18 nov 2018 | Actualizado: 18:10

Los pacientes temen que el ‘caso Kalydeco’ se repita con Orkambi

La asociación internacional propone un estándar de mínimos en tratamiento a aplicar antes de 2023

Lunes, 07 de septiembre de 2015, a las 15:40
Redacción. Madrid
Los pacientes con fibrosis quística no están dispuestos a que con Orkambi se repita la misma historia que con Kalydeco. Así lo ha dejado patente la federación española de afectados por la enfermedad, que ha reclamado la inmediata aprobación del medicamento de Vertex por parte de la autoridad europea y el inicio del trámite para que llegue a España en un plazo más corto que el de su predecesor.

La Federación Española de Fibrosis Quística ha destacado al medicamento fabricado por Vertex a la hora de incidir en “la necesidad del acceso a los últimos tratamientos de la enfermedad”. En este sentido, la organización ha pedido a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) que siga los pasos de su homónimo americano y dé el visto bueno al uso del fármaco, que “supondría una mejora considerable en la calidad de vida” de las personas afectadas por la enfermedad.

Tomás Castillo preside la Federación Española de Fibrosis Quística.

El ‘sí’ de Europa a Orkambi no es, sin embargo, lo único que inquieta a la organización. También lo hace el tiempo que, en caso de obtenerlo, pasaría hasta llegar a los pacientes españoles. Esta desconfianza viene dada por la experiencia vivida en el caso de su antecesor, Kalydeco, cuya financiación en España se aprobó dos años después de que la EMA le diera el visto bueno. Por ello, solicitan “que los trámites no se demoren” como ocurrió en ese caso.

Orkambi esel primer y único medicamento que trata la causa subyacente de la FQ en personas con FQ aptas, de 12 años y mayores, portadoras de dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR. Cabe destacar que tienen dos copias de la mutación F508del constituyen el grupo más amplio de pacientes aquejados de FQ.

Declaración de estándares

Al margen de la aprobación de nuevos fármacos, la federación se ha sumado a la iniciativa de la Asociación Internacional de Fibrosis Quística, que ha publicado una declaración con la que pretende participar en el desarrollo de “unos estándares mínimos de tratamiento”.  En ella se incluyen aspectos como el “diagnóstico temprano de la enfermedad, facilidades en el acceso al tratamiento, un listado de medicación básica, equipo de cuidado especializados y el apoyo necesario para las familias”. El objetivo que persigue este listado es que los países participantes de la iniciativa la apliquen por completo antes de 2023.

ENLACES RELACIONADOS

 Orkambi, de Vertex, recomendado en una mutación de fibrosis quística (25/05/2015)