José Luis Poveda pide más investigación y facilitar el acceso a los tratamientos para enfermedades raras

El uso racional de medicamentos huérfanos, "continuo desafío" para Farmacia
José Luis Poveda, jefe del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario La Fe de Valencia y expresidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH).


02 feb 2022. 09.00H
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"El reto del farmacéutico es aproximar los tratamientos y la innovación de la terapéutica al mayor número de pacientes con enfermedades raras". Así lo afirma José Luis Poveda, jefe del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario La Fe de Valencia y expresidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), que analiza para Redacción Médica su revisión del artículo sobre la 'Gestión farmacoterapéutica de los medicamentos huérfanos en los Servicios de Farmacia', publicado en la Real Academia Nacional de Farmacia.

El artículo desarrolla uno de los retos más importantes para el sistema sanitario: "El tratamiento adecuado de las enfermedades raras y el uso racional de los medicamentos huérfanos (MMHH), como un continuo desafío para los Servicios de Farmacia Hospitalaria", explica Poveda. En esta línea, el experto declara que, en la actualidad, "estas enfermedades raras no tienen ninguna alternativa terapéutica, por lo que la misión de todos los profesionales es poder proporcionar tratamientos eficaces y seguros a los pacientes".

Para ello, Poveda recalca la necesidad de "contribuir en la investigación y favorecer el acceso a los tratamientos", como diana principal para la Farmacia Hospitalaria y, para reducir el grado de incertidumbre asociado a la gestión farmacoterapeutica de las enfermedades raras, hay que "dar posibilidades terapéuticas a pacientes que no tengan ninguna".

En este sentido, Poveda subraya que "las enfermedades raras son difíciles de curar y de paliar su sintomatología". Asimismo, añade que "se trata de patologías crónicas y discapacitantes que, la mayoría de ellas, empiezan en la infancia con componentes genéticos y en las que el curso natural de la enfermedad lleva asociado mucho sufrimiento para los pacientes y cuidadores".


"El SNS siempre ha encontrado mecanismos a lo largo del tiempo para incorporar la innovación, que casi siempre está sujeta a grandes costes"



Otra de las metas es encontrar el equilibrio entre la importante inversión que requieren estos fármacos y sus beneficios. A este respecto, Poveda considera que "existe la obligación de que las posibilidades terapéuticas y la innovación que se está dando en los medicamentos de las enfermedades raras, en los MMHH y en otros campos lleguen lo antes posible a los pacientes".

El expresidente de la SEFH señala que "el Sistema Nacional de Salud (SNS) siempre ha encontrado mecanismos a lo largo del tiempo para incorporar la innovación, que casi siempre está sujeta a grandes costes; y que los precios de referencia han hecho que el conjunto de lo que es la terapéutica haya disminuido sus costes y, por tanto, tengamos un colchón para introducir nuevas innovaciones".

Unas declaraciones que se suman a la noticia de que la Justicia ha dictaminado que el sistema de precios de referencia de medicamentos en España no debe aplicarse a los fármacos huérfanos por sus características específicas. Referente a esto, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) y el Grupo Español de Medicamentos Hemoderivados de la SEFH han mostrado su petición para que sus fármacos tengan su propio modelo económico, una suerte de 'precios de referencia' adaptado a sus condicionantes. 

Los medicamentos huérfanos, los 'olvidados' de la Industria Farmacéutica


En cuanto a la elaboración de los medicamentos huérfanos, la SEFH tiene un papel muy importante ya que "recogen aquellos tratamientos que son utilizados en los pacientes. En algunos casos son sintomáticos ya que tan solo mejoran los síntomas de la enfermedad y, en otros casos, son tratamientos que no han tenido un desarrollo investigador a través de un proceso normalizado", apostilla Poveda.

Por ese motivo, "todo el conjunto de posibilidades que los farmacéuticos de hospital puedan aportar, bienvenido sea", recalca Poveda. Además, señala que "es necesario ese trabajo de investigación, tanto por parte de las universidades como de los servicios de Farmacia, para analizar los diferentes medicamentos huérfanos, ya que la mayoría de ellos no tienen interés para la industria farmacéutica y no van a ser nunca investigados desde el punto de vista del ensayo clínico".

La humanización del farmacéutico, clave en pacientes con enfermedades raras


En el artículo de revisión, Poveda considera el humanismo como un pilar fundamental para la profesión farmacéutica y añade que "hay que creer en un modelo donde el farmacéutico no solo aporte el medicamento efectivo, sino que este profesional también sea afectivo".

Señala así la importancia de esa humanización y explica que el Hospital Universitario La Fe "ha hecho un manual de buenas prácticas de humanización, con unas líneas estratégicas y una serie de estándares donde el profesional del Servicio de Farmacia Hospitalaria puede autoevaluar su servicio y cumplir así con lo que deberían ser buenas prácticas en humanización y atención a los pacientes con enfermedades raras". Un sistema que permite "saber cómo cada hospital mejora y poder aprender de aquellos que lo hacen mejor", concluye Poveda. 

"Investigación y trabajo multicéntrico", clave para prevenir la profilaxis


En su artículo, Poveda también hace alusión a los muchos beneficios que aporta la profilaxis guiada por farmacocinética, en la que también existen dificultades como la falta de conocimiento sobre covariables poco estudiadas o la escasa disponibilidad de modelos poblacionales para todos los factores y subgrupos de pacientes. Por ello, Poveda cree necesario "llevar a cabo más investigación y trabajos multicéntricos".

A esto añade que "ya se están paliando este tipo de dificultades con trabajos multidisciplinares y también multicéntricos pero, al tratarse de poblaciones tan minoritarias, es muy difícil llegar a una población elevada". Esta limitación, según Poveda, también se da "si solo se trabaja con pacientes de un solo hospital". El experto subraya la importancia de "sumar hospitales", no solo nacionales, sino internacionales también para que "ayuden con la optimización e individualización de estos estudios".

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