La EMA abre camino para integrar al paciente en la regulación de fármacos

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha publicado y lanzado a consulta pública un borrador sobre los datos de la experiencia del paciente en la regulación de fármacos. Estos datos reflejan directamente la experiencia o las preferencias de los pacientes respecto a los tratamientos o resultados, sin ninguna interpretación por parte de un profesional sanitario ni de terceros.

Las perspectivas de los pacientes sobre los medicamentos, sus beneficios y riesgos, son de gran valor para la EMA. Los datos sobre la experiencia de los pacientes proporcionan a los reguladores de medicamentos y a otros responsables de la toma de decisiones en los sistemas sanitarios información valiosa sobre lo que más les importa a los pacientes, más allá de otros resultados científicos consolidados.

Un ejemplo del valor de estos datos son los medicamentos contra el cáncer, donde los pacientes pueden, en algunos casos, priorizar la calidad de vida sobre criterios de valoración clínicos tradicionales, como la supervivencia global. Por ello, las experiencias vividas por los pacientes, reflejadas en datos cuantitativos o cualitativos, pueden complementar otros tipos de datos que se recopilan actualmente, en particular a través de ensayos clínicos, y fundamentar aún más la toma de decisiones de los reguladores sobre medicamentos.

El documento de reflexión está dirigido a desarrolladores de medicamentos, grupos de pacientes, investigadores y otros responsables de la toma de decisiones. Anima a los desarrolladores de medicamentos a recopilar e incluir datos que reflejen las perspectivas y preferencias reales de los pacientes a lo largo del ciclo de vida de los medicamentos (es decir, durante la preautorización, la evaluación beneficio-riesgo y la posautorización), y describe los principios generales para generar, recopilar y analizar estos datos. Para apoyar a los desarrolladores en este proceso, la Agencia ofrece plataformas de interacción temprana, como asesoramiento científico y la calificación de metodologías novedosas, para debatir planes de desarrollo específicos y propuestas para su presentación a la autoridad regulatoria.

Los datos sobre la experiencia del paciente pueden obtenerse mediante Resultados Reportados por el Paciente (PRO), Estudios de Preferencias del Paciente (PPS), así como otros tipos de información obtenida mediante actividades de participación del paciente. El documento también destaca las fuentes de donde pueden obtenerse estos datos, incluyendo ensayos clínicos , datos reales, como los de sistemas de vigilancia de la seguridad, y otras fuentes aún no completamente validadas y utilizadas, como las tecnologías de salud móvil y los datos de redes sociales.

Si bien la orientación metodológica detallada queda fuera del alcance de este documento, la EMA está colaborando con el Consejo Internacional para la Armonización de los Requisitos Técnicos para el Registro de Productos Farmacéuticos de Uso Humano ( ICH ) para armonizar las directrices metodológicas existentes a nivel mundial. En este contexto, el documento de reflexión proporciona un marco complementario al trabajo del ICH y se centra en los principios generales para incluir los datos sobre la experiencia del paciente en los programas de desarrollo de medicamentos y las solicitudes de registro en la Unión Europea (UE).

El documento de reflexión ha sido elaborado por un grupo multidisciplinar de expertos de la red reguladora de la UE, que incluye representantes de organizaciones de pacientes y consumidores. Los comentarios de las partes interesadas sobre esta consulta contribuirán a definir el enfoque de la UE respecto a los datos sobre la experiencia del paciente, con el objetivo final de mejorar la generación de evidencia y optimizar el desarrollo futuro de medicamentos para lograr resultados que sean más relevantes para los pacientes.