La Aemps incluye el fármaco de los 3 millones en su ronda de 13 nuevos IPT

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha hecho pública este miércoles una nueva batería de Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT). Dichos documentos recogen la evidencia científica existente sobre 13 medicamentos destinados, entre otros, a pacientes de cáncer de mama, Covid-19, obesidad y miastenia. En la lista se encuentra también el Hemgenix, considerado el fármaco más caro del mundo, que está recomendado para casos de hemofilia grave y moderada.

Este último está dirigido, concretamente, a pacientes de hemofilia B (HB), conocida también como enfermedad de ‘Christmas’. Una enfermedad rara que provoca mutaciones que alteran la coagulación en el ser humano. En todo el mundo se estimaba en 2021 que había 47.998 casos de esta patología. El tratamiento de Hemgenix fue aprobado por las autoridades estadounidenses el pasado diciembre y cuesta 3,5 millones de dólares por dosis.

Según el informe sobre Hemgenix, este medicamento “podría considerarse una opción de tratamiento alternativa” en pacientes adultos con HB grave o moderadamente grave, si bien “existe incertidumbre importante respecto a la identificación de los pacientes respondedores, duración del efecto, poblaciones no estudiadas y seguridad a largo plazo que dificultan establecer un posicionamiento más preciso”.

Respecto al cáncer de mama, Ministerio de Sanidad y Aemps han hecho pública la evaluación de Keytruda, que se recomienda especialmente para pacietnes adultas con cáncer triple negativo localmente avanzado o en estadio temprano con riesgo alto de recidiva. Este tratamiento se lleva a cabo en combinación con quimioterapia, y posteriormente en monoterapia como adyuvante tras la cirugía.

Covid-19 grave y obesidad

Se encuentra también en la lista el fármaco Xevudy, destinado a pacientes de Covid-19 adultos y adolescentes que pesen menos de 40 kilos y que tengan alto riesgo de alcanzar estados graves. “La disminución de la capacidad neutralizante, incluso no apreciable en algunos casos, frente a las nuevas variantes emergentes y dominantes actualmente, reflejada en estudios in vitro, incrementa la incertidumbre acerca de la eficacia de este anticuerpo monoclonal en la situación actual”, recoge el informe.

Para casos de obesidad se ha analizado el Imcivree, que ayuda a controlar el hambre asociado al síndrome de Bardet-Biedl. “Los resultados positivos relacionados con la reducción de peso corporal y la supresión del apetito, junto con la falta de opciones terapéuticas disponibles para una enfermedad rara, justifican la opción de setmelanotida como un tratamiento a considerar en el manejo de la obesidad en adultos y niños mayores de 6 años”, concluye.

Otras IPT publicadas por la Aemps

La Aemps ha publicado a su vez otra IPT relacionada con la hemofilia A, que se caracteriza por provocar una disminución en la producción de una proteína esencial en la cascada de la coagulación para que tenga lugar una hemostasia efectiva. El medicamento analizado es el Roctavian (Valoctocogén roxaparvovec).

También se encuentran dos medicamentos para miastenia gravis generalizada (Vyvgart y Ultomiris) y para otras patologías como la degeneración macular (Vabysmo), la espondiloartritis axial (Rinvoq), el déficit de esfingomielinasa ácida (Xenpozyme), la hipofosfatemia (Crysvita) y la migraña (Rayvow y Vydura).