"El principal factor de respuesta al ácido ursodesoxicólico es la edad"

Los primeros datos en vida real de pacientes de colangitis biliar primaria tratados con ácido obeticólico muestran una eficacia y tolerabilidad similares a los comprobados en los ensayos clínicos, a pesar de que el perfil de la enfermedad está cambiando.

Molina: "Los efectos adversos del ácido obeticólico están siendo minimos".

Esther Molina, hepatóloga del Complejo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela, explica que la tendencia es que más hombres sean diagnosticados, y la proporción de uno a diez con respecto a las mujeres va a formar parte del pasado.

Además, en esta entrevista con Redacción Médica apunta que la edad del diagnóstico es el principal factor predictor de la respuesta al ácido ursodesoxicólico. Así, el ácido obeticólico, que lleva un año en el sistema público de salud como parte de su arsenal terapéutico para la enfermedad, confirma ser una alternativa viable para la mayor parte de los no respondedores.

¿Cómo ha sido la experiencia de uso del ácido obeticólico en su centro?

La experiencia en mi centro, que puede ser una copia de los 300 pacientes que están siendo tratados en España, está siendo francamente buena. Es un tratamiento de segunda línea; eso quiere decir que, en una enfermedad que tiene un pronóstico malo para los que no responden a la primera línea, el ácido obeticólico vino a cubrir este espacio y nos permitió dar una opción a estos pacientes.

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"Aproximadamente un 30% de los pacientes de colangitis biliar primaria de mi hospital cumplen los criterios para tomar ácido obeticólico"

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Los eventos adversos están siendo mínimos en la mayoría de los casos. Las discontinuaciones por eventos adversos son muy poquitas. El único que se reflejaba en los ensayos es el picor, el prurito, pero está siendo muy fácilmente manejable.

Con respecto a la eficacia del tratamiento.  Esta es una enfermedad que funciona de forma lentamente progresiva, con lo cual en datos de supervivencia no sabemos qué va a ocurrir, trabajamos con marcadores de la enfermedad y estos se están comportando excelentemente bien.

Los marcadores que tenemos en análisis disminuyen de forma muy parecida a la del ensayo clínico, con lo cual los scores de pronóstico nos auguran una buena evolución de estos pacientes, que confirmaremos en un futuro.

¿Cuántos pacientes llevan tratados en su hospital?

En mi hospital llevamos tratados diez pacientes.

No ha habido ningún abandono del tratamiento.

No ha habido ningún abandono, el efecto adverso tan solo ha sido en una paciente, un prurito que se ha controlado sin siquiera reducción de dosis del fármaco. No refleja lo de todos los hospitales, porque sí hay compañeros que me han comentado que han tenido que reducir la dosis y con tratamiento para el prurito se ha controlado. Pero las discontinuaciones han sido mínimas.

¿Qué porcentaje de pacientes en su hospital han sido no respondedores a ácido ursodesoxicólico y tienen opción de tratamiento con obeticólico?

Aproximadamente un 30 por ciento cumplen estos criterios.

¿La mayoría, mujeres?

La mayoría son mujeres, aunque ya no vivimos esa tendencia de diez a uno: está aumentando el número de hombres. Las guías clínicas lo recogen y nuestra impresión, aunque no tenemos muchos datos de epidemiología en España, es que está aumentando el número de hombres.

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"Los hombres no son buenos respondedores al ácido ursodesoxicólico, no se sabe si por tener la enfermedad más evolucionada al momento del diagnóstico"

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En la última guía americana dicen que ya son aproximadamente seis a uno. Pero la mayoría siguen siendo mujeres. Estamos más atentos y se está diagnosticando a más pacientes. Cuanto más conocimiento hay, se diagnostican más.

Podremos evaluar la respuesta de tratamiento al año. Nosotros trabajamos con bolsas de pacientes, hay más de 170 en nuestro centro. Los nuevos diagnósticos empiezan con tratamiento en primera línea y los evaluaremos antes; en caso de que necesiten una segunda línea de tratamiento lo sabremos antes y, probablemente, quizás también mejoramos el pronóstico de la enfermedad.

El factor que más afecta a la respuesta al ácido ursodesoxicólico en primera línea de tratamiento es la edad. Los hombres tampoco son buenos respondedores al tratamiento, no se sabe si por enfermedad más evolucionada en el momento del diagnóstico, tampoco es un factor de buena respuesta.

La respuesta al año se evalúa no porque vaya a ir mal, pero ya tenemos datos de pacientes que responden bien al tratamiento: los que quedan por debajo de un punto y medio en el nivel de fosfatasa alcalina, esos son respondedores al tratamiento y sabemos que van a ir bien. Lo que hacemos al año es definir qué paciente está en riesgo y cuál no lo está. Estratificamos para saber quién necesita una segunda línea de tratamiento.