Una molécula contra la ELA inicia su regulación previa al ensayo clínico

La investigación española ligada a la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) avanza a toda vela y recientemente el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB-Csic) ha patentado una molécula para combatir esta enfermedad. Tras lograr grandes resultados en modelos animales, el próximo paso que pretende realizar Ana Martínez, investigadora del grupo de Química Médica y Biológica Traslacional del CSIC, es iniciar un proceso regulatorio para solicitar un ensayo clínico de fase 1.

Para trasladar la molécula contra la ELA a la clínica, Martínez es consciente de que sin una potente inversión económica la investigación difícilmente podrá llegar a ser testada en humanos, por lo que ya se han iniciado conversaciones con compañías farmacéuticas e spin off interesadas en apoyar el proyecto. La química afirma en Redacción Médica que “debemos poner en valor la investigación española ante la ELA a nivel mundial. España cuenta con una investigación competitiva, pero necesitamos al sector productivo para que los frutos de nuestro trabajo se queden en España”.

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"Necesitamos al sector productivo para que los frutos de nuestro trabajo se queden en España"

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Una vez se consiga la ayuda financiera, la meta marcada por Martínez es ir definiendo las diferentes etapas del proceso de estabilidad para crear “una fórmula farmacéutica aceptable para que el humano pueda tomarlo. Debemos analizar la toxicología en dos especies animales, una roedora y la otra que no lo sea. Así pues, los animales se someterán a 28 días se seguimiento y 14 más de recuperación para analizar posibles efectos secundarios, su seguridad respiratoria, el sistema nervioso central, etc. Se trata de pasos que exige la agencia reguladora para tener la seguridad de que el fármaco no hará daño al humano”.

Otro paso que deberán dar los investigadores ligado a la investigación es iniciar una ventana terapéutica, que consiste, tal y como explica Martínez, en “establecer un margen entre la dosis que es efectiva en el modelo animal, que ya lo tenemos, y la dosis que llegue a ser tóxica, para poder realizar posteriormente el tratamiento terapéutico”.

El fármaco definitivo contra la ELA puede tardar hasta 15 años

El pistoletazo de salida del proyecto va ligado a recibir la inversión necesaria, y una vez se consiga, Martínez calcula que “el proceso regulatorio tardará dos años en realizarse y lo que tarden las autoridades en aprobar la fase 1 del ensayo clínico. Se estudiará el comportamiento del fármaco en voluntarios sanos y poco a poco iremos aumentando la dosis. En el mejor de los casos se tardará entre 5 y 7 años en iniciar la fase 2 con los pacientes, y hasta que el compuesto se convierta en un verdadero fármaco contra la ELA puede tardar de 12 a 15 años”.

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"Hasta que el compuesto se convierta en un verdadero fármaco contra la ELA puede tardar de 12 a 15 años"

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La inversión mínima que se necesita para propulsar el proyecto del CSIC es de tres millones de euros, una cantidad que, en palabras de la investigadora, “se debe gestionar desde las instituciones privadas. Ponemos la ciencia en valor para poderla trasferir a los sectores productivos de la sociedad nuestro apoyo. Las empresas deben realizar los desarrollos para comercializarlos”.

La molécula y su eficacia en enfermedades neurodegenerativas

La investigación, además, tiene la esperanza de que el compuesto patentado y premiado como la mejor invención de la Oficina Española de Patentes y Marcas (OEPM) puede llegar a servir para otras patologías neurodegenerativas. “En estas enfermedades que existe la proteína TDP-43, el fármaco puede hacer la reversión a su función normal. Estamos mirándolo en modelos de alzhéimer. Recientemente hemos comprobado la importancia de esta proteína en ciertos tipos de demencia, y se nos abre la posibilidad de seguir investigando para llevarlo a cabo en modelos animales”, concluye Martínez.