Primer tratamiento en Europa para enfermedad pulmonar crónica grave

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha dado un paso decisivo en el abordaje de una enfermedad respiratoria grave y hasta ahora sin tratamientos específicos. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha recomendado la autorización de comercialización de Brinsupri (brensocatib) de 25 mg, el primer medicamento destinado al tratamiento de la bronquiectasia no relacionada con la fibrosis quística (BNCF) en pacientes de 12 años o más que hayan sufrido dos o más exacerbaciones en el último año.

Una enfermedad crónica y debilitante

La bronquiectasia no relacionada con la fibrosis quística es una enfermedad pulmonar crónica y progresiva caracterizada por el daño estructural de las vías respiratorias, la acumulación anormal de moco y una función pulmonar deteriorada. Estas alteraciones suelen causar tos persistente, infecciones respiratorias recurrentes y obstrucción del flujo aéreo.

Las causas pueden ser múltiples: desde infecciones respiratorias repetidas hasta enfermedades autoinmunes o inmunodeficiencias congénitas. Se estima que entre 400.000 y tres millones de personas en la Unión Europea padecen esta patología. Los pacientes suelen sufrir entre una y cuatro exacerbaciones al año, episodios que agravan la inflamación y aceleran el deterioro pulmonar. Hasta ahora, el tratamiento se limitaba al uso de antibióticos, antiinflamatorios y técnicas de depuración de las vías respiratorias, sin que existiera una terapia dirigida a la raíz de la enfermedad.

Resultados clínicos prometedores

El dictamen favorable de la EMA se apoya en los resultados de un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en el que participaron 1.767 pacientes. Los resultados mostraron que los pacientes tratados con Brinsupri experimentaron una reducción del 19,4 por ciento en la tasa anual de exacerbaciones pulmonares, además de un retraso de 14 semanas en el tiempo medio hasta la primera exacerbación. Asimismo, un mayor porcentaje de pacientes permaneció libre de exacerbaciones durante las 52 semanas del estudio.

Los efectos adversos más comunes fueron cefalea, inflamación de las encías y alteraciones cutáneas leves como hiperqueratosis, dermatitis o sequedad de la piel.

Brinsupri ha recibido el apoyo del programa PRIority Medicines (PRIME) de la EMA, que ofrece orientación científica y regulatoria a medicamentos con alto potencial para cubrir necesidades médicas no atendidas. Su evaluación se ha realizado mediante un procedimiento acelerado, dada su relevancia para la salud pública europea.

La recomendación del CHMP constituye un paso intermedio antes de la decisión final de la Comisión Europea, que determinará la autorización de comercialización en toda la UE. Posteriormente, cada Estado miembro decidirá sobre el precio y el reembolso del medicamento, en función de su integración en los sistemas nacionales de salud.

De confirmarse la aprobación, este fármaco se convertirá en el primer tratamiento autorizado en Europa para una enfermedad que, hasta hoy, carecía de opciones farmacológicas específicas, ofreciendo una nueva esperanza a miles de pacientes con bronquiectasia crónica grave.

Suspensión de un tratamiento para la anemia falciforme

En contraste con la recomendación positiva para Brinsupri, la propia EMA ha decidido mantener la suspensión de la autorización de comercialización de Oxbryta (voxelotor), un fármaco indicado para el tratamiento de la anemia de células falciformes. El CHMP considera que, a la luz de los nuevos datos de seguridad, los beneficios del medicamento ya no superan sus riesgos.

La revisión se originó tras detectarse un mayor número de muertes y episodios de dolor repentino, incluidas crisis vasooclusivas, entre los pacientes tratados con Oxbryta en comparación con los que recibieron placebo en varios ensayos clínicos. En uno de los estudios más relevantes, ocho niños tratados con Oxbryta fallecieron, frente a dos en el grupo placebo. Otros ensayos también mostraron resultados preocupantes, con más complicaciones graves y sin una explicación clara de los mecanismos implicados.

Ante la imposibilidad de identificar medidas eficaces para minimizar estos riesgos o grupos de pacientes que pudieran beneficiarse del tratamiento, el CHMP concluyó que la relación beneficio-riesgo de Oxbryta ya no es favorable, por lo que el medicamento seguirá suspendido en toda la Unión Europea y no estará disponible para su prescripción médica.