Se trata de un documento elaborado por un grupo multidisciplinar de expertos junto a la compañía

Pfizer presenta en el Congreso una estrategia en terapia génica para el SNS
Pfizer, junto con un panel de expertos multidisciplinar.


04 may 2022. 20.50H
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La Terapia Génica se ha convertido en un tratamiento prometedor de presente y futuro en patologías de origen genético, ya que, con una única administración, puede llegar a restaurar el funcionamiento de células y tejidos en aquellos pacientes que presentan una enfermedad debido a una alteración genética. Dentro de las terapias avanzadas, estas son las que actualmente concentran un mayor número de ensayos clínicos y las que muestran los resultados más prometedores, ya que proporcionan un beneficio al restablecer el funcionamiento del gen o genes defectuosos.

Para poder construir las bases que llevarán estos procedimientos médicos al Sistema Nacional de Salud, Pfizer, junto con un panel de expertos multidisciplinar, han elaborado el documento ‘Aportaciones para una estrategia en Terapia Génica para el Sistema Nacional de Salud’, que ha sido presentado este miércoles en el Congreso de los Diputados. En el documento se llegan a ofrecer toda una variedad de recomendaciones que tienen como objetivo favorecer el acceso a la Terapia Génica en España.

Nuria Mir, directora médica de Enfermedades Raras de Pfizer España, afirma que “la Terapia Génica tiene el potencial de ofrecer una mejora sustancial en determinadas patologías que hasta el momento no tienen tratamiento. Impulsar el desarrollo y acceso de la Terapia Génica en nuestro sistema de salud nos parece que es clave para abrir un nuevo escenario de posibilidades para los pacientes y para la sanidad en nuestro país”.

Por otra parte, Francina Munell, neuropediatra del Servicio de Neurología Pediátrica del Hospital Universitario Vall d’Hebrón, ha señalado que “la llegada de la Terapia Génica supone uno de los mayores avances científicos de las últimas décadas. Estos tratamientos vienen a cambiar de manera radical el curso de enfermedades crónicas graves e incluso mortales. Nuestro reto es establecer unos protocolos asistenciales adecuados, teniendo en cuenta las especificidades de estos tratamientos avanzados, para aprovechar su gran potencial y mejorar la calidad y equidad asistencial”.

Los pilares de la nueva Estrategia Nacional de Terapia Génica


En el documento para potenciar la Terapia Génica, los expertos llegan a enumerar todo un listado de retos que abarcan desde la necesidad de buscar nuevas fórmulas innovadoras de financiación; garantizar la equidad en el acceso; incrementar la seguridad clínica y jurídica hasta el impulso de la notoriedad política y mediática de estos tratamientos, entre otros.

El decálogo creado busca impulsar una Estrategia Nacional de Terapia Génica que debe ser liderada por el Ministerio de Sanidad, contando con el respaldo del Consejo Interterritorial del SNS. Otro objetivo es el liderazgo político de Sanidad, por lo que el ministerio deberá priorizar la puesta en marcha de esta Estrategia Nacional proporcionando los recursos humanos, técnicos y jurídicos requeridos para ello.

Realizar una acurada innovación de la gestión permitirá, según el grupo multidisciplinar de expertos y Pfizer, apostar por el diseño y la puesta en marcha de nuevas fórmulas de gestión que puedan dar respuesta a los retos de desarrollo y acceso que plantean estas terapias avanzas. Por otra parte, es necesario un nuevo sistema de evaluación específico para la Terapia Génica. Según los expertos, estos tratamientos tienen unas características particulares que llevarán al SNS a diseñar y poner en marcha un sistema adaptado a las especificidades de estos y de las patologías a las que se dirigen.

Digitalizar el sistema sanitario es vital a la hora de avanzar hacia un proceso de digitalización de la práctica clínica es fundamental para el desarrollo de estos tratamientos, además de impulsar la inversión en recursos públicos destinados a la I+D+i en todas sus fases, incluyendo la modernización y flexibilización de los centros de investigación.

Otro pilar fundamental es llevar a cabo una colaboración público-privada, que permitirá construir un nuevo marco de relación entre la Administración Pública y la industria farmacéutica para promover la cooperación entre ambos agentes y favorecer de esta manera la llegada de nuevos tratamientos. Además, los expertos ven de máxima urgencia mejorar el sistema de financiación de los centros de referencia para asegurar la equidad y la dotación adecuada de recursos económicos, humanos y técnicos que permita ofrecer una asistencia óptima a todos los candidatos a Terapias Génicas.

Finalmente, el último aspecto que se quiere tener en cuenta es el de la formación y el registro de pacientes, para mejorar la comunicación y conocimiento sobre este tipo de tratamientos y desarrollar un registro a nivel internacional que deberá contar con la colaboración de las distintas administraciones, sociedades científicas y asociaciones de pacientes.
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