Hematología apuesta también por el establecimiento de un techo de gasto por parte del Ministerio de Sanidad

SEHH apuesta por el riesgo compartido para la terapia génica en hemofilia
Ramón García Sanz, presidente de la SEHH.


21 abr 2022. 17.00H
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La terapia génica permitirá la curación de los pacientes con hemofilia, si bien un factor limitante para su aplicación podría ser su financiación dentro del Sistema Nacional de Salud, debido a su previsible alto coste. En este sentido, los hematólogos han propuesto la fórmula de riesgo compartido para afrontar la inversión en esta modalidad terapéutica que, según confían tanto médicos como pacientes, conseguirá la curación de la hemofilia.

Esta ha sido una de las conclusiones de los expertos que han participado en la Jornada “Terapia génica en hemofilia: estado del arte y perspectivas de futuro”, organizada por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y la Real Fundación Victoria Eugenia (RFVE), en el marco del Día Mundial de la Hemofilia. El moderador del encuentro ha sido Víctor Jiménez Yuste, vicepresidente 2º de la SEHH.

Ramón García Sanz, presidente de la SEHH, comenta que “la hemofilia es una de las principales señas de identidad de la Hematología, porque conjuga, por una parte, la clínica y el laboratorio, y, por otra, el diagnóstico y el cuidado directo del paciente”. Se trata de una enfermedad que ha conseguido grandes avances no solo en el ámbito de la Hematología, sino también en el conjunto de la Medicina”.

Establecer un techo de gasto por parte de Sanidad


En el debate de la financiación por parte del Sistema Nacional de Salud de la terapia génica, el especialista del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla, Ramiro Núñez Vázquez se ha mostrado partidario de “buscar fórmulas que permitan abordar una inversión inicial y valorar la posibilidad de recurrir a la fórmula del riesgo compartido”. “Debemos desterrar el cortoplacismo y pensar que, al menos en hemofilia A, los beneficios de la terapia génica se mantienen durante cuatro años, y, probablemente, durante más tiempo en el caso de la hemofilia B. También se debe tener en cuenta el ahorro en profilaxis que se va a producir gracias a la aplicación de la terapia génica”, afirma Núñez.

En este sentido, Víctor Jiménez Yuste ha recordado que el tratamiento actual de la hemofilia “ya es caro”. “Los estudios en fase III con terapia génica, independientemente de la toxicidad y de la durabilidad en el tiempo, apuntan que el paciente deja de sangrar y deja de consumir medicación. De entrada, estos dos aspectos ya suponen un ahorro de recursos y una mejora radical de la calidad de vida”.

En concreto, Ramón García Sanz se ha referido a la talasemia, cuyo tratamiento podría ascender a 2,5 millones de euros por persona, y ha planteado un tipo de pago que también se podría aplicar en el caso de los pacientes con hemofilia, que sería no un pago por resultados, sino un pago por riesgo compartido. Si el tratamiento no tiene la eficacia esperada en determinado tiempo, la compañía farmacéutica se hace cargo de ese gasto. Esta misma fórmula es la que se emplea para la financiación del tratamiento con células CAR-T.

“El pago por resultados es un sistema bastante complicado, porque conllevaría que otros tratamientos que actualmente son muy baratos se convirtieran en muy costosos”, ha dicho el presidente de la SEHH, quien se ha mostrado partidario de un sistema de financiación de riesgo compartido, con el establecimiento de un ‘techo de gasto’ por parte del Ministerio de Sanidad para garantizar la planificación y la sostenibilidad del sistema.

En el debate, Joan Carles Reverter, presidente de la SETH, ha hablado del papel de comunicación que deben desempeñar las sociedades científicas para dar a conocer la situación de los pacientes con hemofilia ante las autoridades sanitarias. Así, ha anunciado la próxima presentación en el Congreso de los Diputados de un documento sobre la terapia génica.

Los pacientes reclaman poder acceder a la terapia


La voz de los pacientes ha estado representada por Daniel Aníbal García Diego, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo). En su intervención, ha hecho un recorrido por los últimos 40 años de avances terapéuticos, que ha considerado “una travesía”, hasta llegar “a la tierra prometida”, que podría ser la curación de la hemofilia gracias a la terapia génica.

Daniel Aníbal García ha mostrado su preocupación por “la gestión de las expectativas de los pacientes, ya que después de 40 años de esperar la terapia génica, muchos afectados no podrán beneficiarse”. “Tal vez la terapia génica no pueda cubrir todas nuestras expectativas, porque todos esperamos la curación funcional de la enfermedad”
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