Europa acoge 220 pymes que desarrollan fármacos para enfermedades raras

María José Sánchez, presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos (Aelmhu), ha realizado un balance de los últimos años de las enfermedades raras por el Día Internacional de Enfermedades Raras, que se celebra este jueves. En una entrevista con Redacción Médica, desgrana los hitos más relevantes y la evolución en el tratamiento y diagnóstico de estas patologías. Los datos tienden al optimismo: Europa ha multiplicado de forma considerable las aprobaciones para fármacos huérfanos, se cuenta con más de 200 pequeñas y medianas empresas enfocadas en ello, y en España uno de cada cuatro ensayos autorizados va dirigido a estas patologías.

En primer lugar, desde la llegada del nuevo siglo, el número de medicamentos huérfanos aprobados en Europea se ha "multiplicado de forma considerable", pasando así de ocho a un total de más de 200 medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). "Nuestros datos más recientes indican que en 2023, 199 productos contaban con designación huérfana y nombre comercial, cuatro más que en 2022; 147 con autorización de comercialización y 123 con código nacional en España", explica Sánchez.

Estos casi 200 huérfanos alcanzados en la Unión Europea los define como "un hito" que ha sido impulsado por los avances en el conocimiento científico, especialmente en genética, acompañado de la regulación europea.

"Actualmente, una cuarta de las aprobaciones anuales de nuevos fármacos son ya para patologías poco frecuentes, y más de siete millones de pacientes europeos con enfermedades raras se han beneficiado de la introducción de estos tratamientos", explica Sánchez. En este punto, recuerda la inversión de la industria farmacéutica en el desarrollo de estos fármacos, que sigue creciendo "año tras año" con más de 220 Pymes enfocadas en estas patologías y más de dos mil designaciones huérfanas asignadas.

1 de cada 4 ensayos autorizados en España es para EERR

"Desde Aelmhu valoramos la apuesta por la investigación como un elemento catalizador a la hora de medir el impulso de los últimos años. En este sentido, con el paso de los años, se ha notado una importante apuesta en la realización de ensayos clínicos para el diagnóstico y tratamiento de enfermedades raras: uno de cada cuatro ensayos autorizados en España va dirigido a estas patologías", detalla. Pero este punto actual espera que sea solo una tendencia que siga "al alza", puesto que el desarrollo de medicamentos innovadores "ha dado paso a avances y resultados realmente esperanzadores" e inconcebibles años atrás para los pacientes.

Además, espera que el "impulso" producido en 2023, con la financiación de 21 nuevos fármacos huérfanos, no se quede "en un mero hecho puntual" y se den pasos concretos hacia "un modelo de financiación diferenciado" donde se reconozcan las características concretas de estos productos y se incorporen mecanismos para agilizar el acceso, como acuerdos anticipados.

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"Desde Aelmhu valoramos la apuesta por la investigación como un elemento catalizador a la hora de medir el impulso de los últimos años"

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España, además, es el país de la Unión Europea que mayor participación en ensayos clínicos presenta, con un 43 por ciento del total; el 97 por ciento de los que se ponen en marcha en el país son impulsados por el sector farmacéutico, tal y como ha comentado. "El compromiso de la industria farmacéutica con la investigación y el desarrollo de medicamentos innovadores se refleja de forma contundente en los datos de ensayos clínicos en el territorio español", sostiene.

Sánchez asegura que seguirá trabajando por dar visibilidad a los "esfuerzos" que se realizan en investigación para que se materialicen en resultados concretos. "Entre todos debemos lograr que las terapias huérfanas no se queden en el camino y puedan encontrar un entorno favorable, con mecanismos de acceso ágiles y de evaluación específicos y centralizados", argumenta.

Para mejorar la salud y la calidad de vida de esos pacientes requiere del esfuerzo y compromiso de todos los actores implicados, a nivel nacional y autonómicos. "Siempre estamos dispuestos a colaborar con ellos", recuerda.