"Los nuevos fármacos para el mieloma son un avance y deben ser accesibles"

Cerca de 130.000 nuevos casos de mieloma múltiple son diagnosticados cada año en todo el mundo, de ellos, 39.000 en Europa. Aunque existen tratamientos, este cáncer sigue siendo incurable y muchos pacientes tienen recaídas. Por ello, los nuevos fármacos aportan esperanza y son calificados como "un gran avance" por Enrique M. Ocio, jefe de Servicio de Hematología y Hepatología del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla (Santander), en una entrevista concedida a Redacción Médica. 

Además, Ocio ha reflexionado sobre la "disminución" de la calidad de vida de los afectados por esta enfermedad, la dependencia que tienen de algunos familiares para acudir al hospital y el riesgo de rotura de huesos con el que viven. No obstante, ha considerado que las actuales técnicas de identificación del mieloma múltiple permiten diagnosticar mejor al paciente. "Tenemos que evaluar muy bien la respuesta al tratamiento para tener un mejor pronóstico", ha afirmado.

En este sentido, el profesional ha indicado la necesidad de que estos medicamentos sean "accesibles para los pacientes", sin importar en qué comunidad autónoma se encuentren. De hecho, en el último siglo se han desarrollado hasta 15 nuevos tratamientos para el mieloma múltiple. 

Por último, ha señalado la nueva opción terapéutica de Sanofi, Sarclisa (isatuximab), ya que aporta "múltiples beneficios" y puede tratar a pacientes en primera, segunda y tercera línea de recaída.

Entrevista completa de Enrique M. Ocio, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla de Santander.

¿Cuánto tarda en diagnosticarse el mieloma múltiple? ¿Cómo de importante es la prontitud del diagnóstico en este tipo de cáncer?

Lo más importante para diagnosticar cualquiera de estas enfermedades es sospecharla. Los pacientes empiezan a sufrir síntomas como cansancio y dolor en los huesos y, generalmente, en unos meses tienen el mieloma diagnosticado. Primero, se realiza una analítica para ver si hay alguna anomalía; y, si tras ella se sigue sospechando, se envía a los hematólogos para hacer el diagnóstico más definitivo y ver si el paciente necesita tratamiento.

Es cierto que hay algunos mielomas que son asintomáticos y, en este caso, la detección es a través de una analítica rutinaria donde se ve una alteración. Dependiendo de las particularidades de la enfermedad se va a diagnosticar antes o después.

¿Qué necesidades tienen los pacientes con esta enfermedad?

Primero, necesitan acudir a un centro con experiencia en la enfermedad. En España contamos con ella y en la mayoría de los centros se puede tratar muy bien el mieloma múltiple. Después, la mayor necesidad que tienen los pacientes es el acceso a los últimos tratamientos y en este aspecto se ha avanzado. Hasta 15 opciones terapéuticas han aparecido en este siglo.

¿Cómo impacta la enfermedad en la calidad de vida de los pacientes y en su entorno?

El especialista analiza los avances en mieloma múltiple.

Impacta de forma clara. Los pacientes se sienten cansados, es una enfermedad que duele porque produce alteraciones en los huesos e incluso pueden llegar a romperse. Además, aunque los tratamientos son eficaces, implican un cambio en la vida: van a tener que venir al hospital a recibir tratamientos, a las consultas… Quizás una vez a la semana, cada 15 días o una vez al mes, depende un poco del tratamiento y del momento de la enfermedad en la que estemos. Todo esto impacta en la calidad y en el estilo de vida del paciente y de su familia.

¿Qué aspectos claves se deben tener en cuenta en esta enfermedad?

No hay muchas recomendaciones especiales en cuanto al mieloma, el paciente tiene que beber mucha agua porque es una patología que también afecta al riñón y es importante estar hidratado. Tampoco deben hacer grandes esfuerzos por la fragilidad de sus huesos.

Muchas veces nos centramos en los tratamientos pero también hay que ver qué apoyo familiar tiene un paciente; o si vive lejos o cerca del hospital. Hace poco hicimos un estudio y vimos que los pacientes vivían a una distancia media de 24 kilómetros del hospital, y muchos pacientes son dependientes de su familia para acudir a que les den los tratamientos.

¿Qué retos y necesidades tienen en la actualidad el abordaje de esta enfermedad?

Por un lado, hacer un buen diagnóstico. En las técnicas para identificar la enfermedad se ha avanzado mucho y tenemos la citometría de flujo. Ahora estamos empezando a utilizar la secuenciación de nueva generación. De esta forma, podemos diagnosticar muy bien al paciente para saber qué riesgo tiene y clasificarlo en función de sus alteraciones, cómo es su enfermedad y ver si va a requerir un tratamiento u otro. En este mismo sentido, hay que evaluar muy bien la respuesta al tratamiento: cuanto mejor es la respuesta y la eliminación de carga de la enfermedad, mejor pronóstico tendrán.

Por otro lado, el tratamiento es el otro gran reto. Con los nuevos fármacos hemos avanzado mucho y ha cambiado radicalmente el pronóstico del mieloma. Sin embargo, tenemos que conseguir que estos fármacos que han demostrado beneficios sean aplicables y estén accesibles para que los puedan utilizar todos nuestros pacientes en las diferentes comunidades.

Hacer un buen diagnóstico y evaluar la respuesta del paciente al tratamiento, claves para mejorar el prontóstico.

¿Qué beneficios puede tener la nueva opción terapéutica de Sanofi, Sarclisa (isatuximab), para los pacientes con mieloma múltiple?

Este fármaco es uno de los grandes avances que hemos tenido últimamente y ya está disponible desde hace unas semanas para poder utilizarlo en nuestros pacientes. Hasta ahora tenemos importantes grupos de tratamiento, pero sabíamos que cuando el paciente después de una primera línea de tratamiento se hacía refractario al lenalidomida y empieza a no responder, su pronóstico es malo y hay pocas opciones terapéuticas.

Ahora con Sarclisa hay una alternativa con la combinación de isatuximab de este nuevo anticuerpo monoclonal Anti CD38, en dos combinaciones diferentes. Tenemos este pack, esta espina dorsal de tratamiento que es el isatuximab y cualquiera de las dos combinaciones. Es una buena opción para pacientes en primera y segunda recaída, ya que les ofrece un pronóstico bueno en los próximos años.

¿Para qué indicaciones concretas está aprobado este tratamiento?

Son dos indicaciones que sirven para pacientes que han recaído tras una primera línea. El isatuximab en dos combinaciones diferentes, carfilzomib y pomalidomida. El carfilzomib y dexametasona es para pacientes en primera recaída. La pomalidomina-dexametasona es una combinación oral para pacientes a partir de una segunda recaída.

¿En qué se diferencia de otros tratamientos que había hasta ahora?

Es una segunda generación de los Anti CD38, una nueva generación. Actúa activando al sistema inmunológico frente a las células tumorales de una forma muy potente y vemos que es diferente a los que teníamos antes e incluso a los fármacos de la misma familia como el daratumumab.

Tiene respuestas muy profundas con pacientes en recaídas, ya no en la primera línea, sino en la segunda o la tercera. Alcanzando un 34 por ciento de pacientes en enfermedad mínima residual negativa, lo cual es muy interesante porque habla de la potencia. Lo tenemos en dos combinaciones diferentes, con lo cual nos permite elegir uno u otro según el perfil del paciente.

¿Qué previsiones tienen a corto y largo plazo sobre este tratamiento?

Lo que tenemos que hacer ahora es manejar y utilizar esta nueva opción terapéutica. Hacía tiempo que no teníamos un tratamiento aprobado y financiado en España, esto es una muestra del beneficio claro que aporta a los pacientes. Ahora tenemos que aprender a utilizarlo en colaboración con Sanofi porque muchos hematólogos no lo han usado todavía, otros lo hemos utilizado mucho en ensayos clínicos y otros no lo tienen. Tiene un manejo fácil, es cómodo y parecido a otros tratamientos actuales. En el futuro, isatuximab puede que se convierta en un compañero para usar en otras enfermedades.

Colaboración con Sanofi

Ocio ha señalado el cansancio y el dolor en los huesos como principales síntomas del mieloma múltiple.