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La terapia génica se vislumbra como potencial cura para la hemofilia

En mayo comenzará a ensayarse en España, donde hay 3.000 afectados

Víctor Jiménez Yuste.
La terapia génica se vislumbra como potencial cura para la hemofilia
Redacción
Martes, 17 de abril de 2018, a las 11:40
Los tratamientos contra la hemofilia han progresado lo suficiente como para lograr una buena calidad de vida en los afectados, si bien los especialistas tienen sus esperanzas puestas en la terapia génica, según Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología de La Paz.

Con motivo del Día Mundial de la Hemofilia, Jiménez Yuste ha explicado que lograr la curación de la hemofilia con terapia génica es algo que está ensayándose en Estados Unidos, mientras que “en España comenzaremos los ensayos clínicos a corto plazo”.


Los nuevos productos de vida media larga espacian las infusiones, lo que mejora la calidad de vida 


En España viven unos 3.000 afectados por esta enfermedad hereditaria, causada por deficiencia de los factores de la coagulación VIII (hemofilia A) o IX (hemofilia B). Las hemorragias o sangrados pueden ser graves, especialmente las hemorragias articulares, que suelen aparecer en las primeras décadas de vida, debido a que ocasionan artropatías graves que limitan y complican la vida diaria.

Los nuevos productos de vida media larga espacian las infusiones, lo que mejora la calidad de vida de los pacientes, especialmente de los niños. Ya están comercializados los factores VIII y IX de vida extendida, cuyo coste es elevado, si bien “el factor VIII está financiado por el SNS desde hace un año”, explica María Eva Mingot, del Servicio de Hematología del Hospital Regional Universitario de Málaga y vocal de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH). “El factor IX aún no está financiado, ya que el proceso administrativo está siendo más lento y complicado”.

Mejora extraordinaria de la calidad de vida

Jiménez Yuste señala que los nuevos tratamientos “han mejorado extraordinariamente la calidad de vida de los pacientes con hemofilia, hasta el punto de que los niños están perfectamente integrados en el colegio y no tienen muchas limitaciones en lo que se refiere a la calidad de vida”.

Hasta la llegada de la terapia génica, el también vicepresidente de la SETH considera que la gran revolución llegará con emicizumab, ya aprobado por las agencias del medicamento europea y estadounidense. “Será fundamental para pacientes con hemofilia A con inhibidor, que son los más complicados de tratar”, señala el hematólogo. “Este anticuerpo monoclonal permitirá hacer una profilaxis efectiva –aunque no al 100 por ciento– y los resultados son prometedores”. Para la hemofilia B “surgirán otros anticuerpos monoclonales”.