El 12 de Octubre tiene la llave para prevenir enfermedades hematológicas

Un grupo de enfermedades hematológicas crónicas que pueden derivar en leucemia aguda y que afectan al funcionamiento de la médula ósea son las neoplasias mieloproliferativas crónicas, caracterizadas por tener pocas alternativas terapéuticas. Ante este escenario, el Hospital 12 de Octubre ha publicado una investigación en la que ha descubierto el motivo por el cual se incrementa el riesgo de padecerlas. La clave se encuentra en el incremento de una proteína que debilita las respuestas inmunitarias del cuerpo. Tras este hallazgo, el centro empezará el año que viene una investigación en modelos animales para, posteriormente, plantearse crear las bases de un ensayo clínico fase uno.

La investigación, publicada en la revista internacional Blood, ha contado con la participación de Gonzalo Carreño, hematólogo, investigador del Hospital 12 de Octubre e investigador principal y autor del trabajo. El especialista afirma en Redacción Médica que, pese a hace 10 años que se descubrió la existencia de una alteración genética que provoca un aumento del riesgo de padecer esta enfermedad, “este tipo de patologías son neuroproductivas. Una cosa es identificar un marcador que indica el riesgo y otra saber por qué lo incrementa".

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"Una cosa es identificar un marcador que indica el riesgo y otra saber por qué lo incrementa"

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Después de llevar a cabo una serie de experimentos complejos con el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa, el especialista afirma que “se descubrió una variante de riesgo que interaccionaba con el gen Pdl-1, y después se midió los niveles de ese gen en los pacientes. Esa variante genética es la que provoca que aumenten los niveles de Pdl-1 y, en consecuencia, aumente el riesgo de sufrir estas neoplasias”.

Una proteína, pieza fundamental de la investigación

La proteína Pdl-1 es clave en toda la investigación según el hematólogo, afirmando que, pese a ser un inmunosupresor, “no es un regulador de la inmunidad. Cuando hay mucha cantidad de esta proteína, el sistema inmune está menos activo, provocando que cuando los pacientes desarrollan la enfermedad adquieren las mutaciones y progresan más rápidamente hasta fases más agresivas”.

Afortunadamente, el especialista afirma que existen hoy en día numerosos fármacos anti-Pdl-1 que “se utilizan para otros tumores como los de pulmón. El tratamiento con estos fármacos ya aprobados con esas indicaciones podría retrasar la evolución de esta enfermedad”.

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"El tratamiento con estos fármacos ya aprobados podría retrasar la evolución de esta enfermedad"

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Por lo que respecta a los próximos pasos que se aspiran a realizar, el hematólogo defiende que “se tendría que realizar por un lado experimentos con modelos animales y por otro intentar diseñar algún ensayo fase 1 con pacientes para ver si esto se caracteriza por una mutación”. Debido a ello, el 12 de Octubre ha iniciado contactos con “algunas farmacéuticas para ver si se puede sacar adelante el ensayo porque al final estas son enfermedades relativamente raras y huérfanas de tratamiento”.

Financiación para un potencial ensayo fase uno

A partir del año que viene, el facultativo asegura que se aspira a conseguir la financiación necesaria para “empezar a realizar estudios de célula única y estudiar la expresión de genes en poblaciones grandes utilizando bases de datos. Por lo que respecta al ensayo clínico, se llevará más tiempo, pero se espera conseguir a medio plazo”.

En caso de que, finalmente, se logre llevar todo este progreso a la clínica, el hematólogo destaca que “se busca que estos pacientes no tengan las complicaciones características de estas enfermedades, evitándoles eventos trombóticos o la aparición de una leucemia aguda”.