Los avances en mieloma múltiple exigen equidad y ensayos más inclusivos

El mieloma múltiple tiene una incidencia en España de entre 2,5 y 3,5 casos por cada 100.000 habitantes, lo que se traduce en aproximadamente 3.000 nuevos casos cada año. Se trata de una patología que es aún incipiente y cuyo avance en investigación depende, en gran medida, de la visibilidad que tiene en el ámbito más social.

En un debate organizado por Redacción Médica, con la colaboración de Menarini Stemline, cuatro expertos han debatido sobre la importancia del conocimiento del mieloma múltiple, así como en el reto de la sostenibilidad dentro de su evolución y tratamiento.

Concretamente, María Victoria Mateos, especialista del Servicio de Hematología del Complejo Asistencial de Salamanca; Teresa Regueiro, presidenta y fundadora de la Comunidad Española de Pacientes con Mieloma Múltiple (Cemmp); Ana Cristina Bandrés, coordinadora de la Unidad de Uso Racional del Medicamento del Servicio Aragonés de Salud; y Rubén de la Fuente, director de Value, Market Access & Government Affairs para España y Portugal en Menarini Stemline.

Todos los especialistas coinciden en que para enfrentar los desafíos pendientes es necesaria la colaboración entre industria, pacientes, sociedades científicas y administración.

Así, la mesa redonda titulada 'Mieloma Múltiple: una patología hacia la cronificación', ha servido para reflexionar en torno al abordaje de la enfermedad y cómo ha aumentado la supervivencia de los pacientes gracias a la llegada de nuevos tratamientos y combinaciones. Aun así, sigue siendo poco conocida a pesar de sus avances científicos.

El debate 'Mieloma Múltiple: una patología hacia la cronificación' se ha celebrado en el plató de Redacción Médica.

Avances en la cronificación del mieloma múltiple

Los expertos coinciden en que el mieloma múltiple, pese a su baja prevalencia, ha experimentado un notable progreso terapéutico que ha transformado la evolución de la enfermedad.

María Victoria Mateos recuerda que la mayoría de artículos científicos continúan definiendo el mieloma como incurable, una afirmación que considera obsoleta, dada la mejora en la comprensión biológica de la enfermedad y la disponibilidad de tratamientos que permiten alcanzar una supervivencia libre de progresión de hasta 17 años. Según la hematóloga, algunas estrategias de primera línea ya ofrecen expectativas de vida equiparables a las de la población general.

María Victoria Mateos, facultativa especialista del Servicio de Hematología del Complejo Asistencial de Salamanca.

En sintonía, Teresa Regueiro reconoce la mayor esperanza de vida, aunque desde la perspectiva del paciente matiza que aún no se puede hablar de curación formal. “Seguimos sin tener una alta médica”, apunta. Ana Cristina Bandrés celebra que la cronificación se extiende a otras patologías y que ya existen ensayos clínicos cuyo objetivo es la curación, aspecto que será reconocido en la próxima actualización de los criterios internacionales de respuesta al mieloma.

Los ponentes subrayaron la importancia de mantener opciones terapéuticas también en las recaídas. La investigación de nuevas dianas terapéuticas y la búsqueda de alternativas siguen siendo una necesidad en la que la industria tiene un papel clave.

Teresa Regueiro, presidenta y fundadora de la Comunidad Española de Pacientes con Mieloma Múltiple (Cemmp).

Sostenibilidad y acceso a la innovación

Uno de los puntos centrales del debate es la sostenibilidad del sistema ante la incorporación de tratamientos innovadores. Mateos pone en valor la enfermedad mínima residual negativa como uno de los marcadores más relevantes. La FDA (regulador de Estados Unidos) ya permite su uso como criterio de aprobación de fármacos, algo que esperan también de la EMA (regulador europeo).

Rubén de la Fuente destaca la contribución de España a la investigación clínica en mieloma múltiple (con uno de los mayores volúmenes de ensayos) y subraya el aumento del 73 por ciento en la esperanza de vida de los pacientes en las últimas dos décadas. Sin embargo, alerta sobre el riesgo financiero que supone la rápida llegada de nuevos medicamentos, lo que puede retrasar su incorporación efectiva.

La secuenciación terapéutica es otro de los aspectos remarcados por de la Fuente como esencial para asegurar una integración eficiente de la innovación. Bandrés incide en que la eficiencia debe ser evaluada desde una perspectiva amplia, más allá del coste inmediato. Insta a establecer modelos de acceso temprano y a acelerar los procesos normativos sin comprometer la seguridad del paciente.

Las expertas señalan que el sistema sanitario español garantiza equidad en el acceso una vez aprobado el fármaco, y que es preciso avanzar hacia modelos de financiación que reflejen mejor el impacto en la calidad de vida. Regueiro, por su parte, destaca la desigualdad que aún existe en el acceso, reclamando mayor formación y concienciación por parte de los profesionales.

El foco para dar mayor visibilidad al mieloma múltiple está en los verdaderos protagonistas: los pacientes.

El rol del paciente

Todos los participantes coinciden en situar al paciente en el centro del abordaje del mieloma múltiple. Regueiro destaca que muchos pacientes son largos supervivientes, una situación “impensable hace 10 o 15 años”, aunque insiste en que deben ser escuchados y representados en los ensayos.

Tanto ella como Mateos y Bandrés abogan por una mayor inclusión de perfiles reales en los estudios clínicos, así como por un manejo multidisciplinar que contemple no solo la enfermedad, sino las múltiples necesidades del paciente, especialmente en una población mayor.

La visibilidad del mieloma también es un factor clave. Mateos reconoce la labor de asociaciones como la que lidera Regueiro, que proporciona información contrastada y contribuye a la educación del paciente, reforzando su papel como interlocutor activo. En esta línea, Bandrés señala que a nivel europeo se contempla la incorporación formal de los pacientes en los procesos de aprobación de medicamentos.

Rubén de la Fuente Pérez, Value, Market Access & Government Affairs director para España y Portugal de Menarini Stemline.

Las conclusiones del debate

• Avances clínicos. La cronificación es una realidad tangible para muchos pacientes de mieloma múltiple. Las nuevas terapias prolongan la supervivencia y plantean incluso la posibilidad de curación en un futuro próximo. Aun así, persiste la necesidad de reforzar el conocimiento social de la enfermedad.
• Sostenibilidad y equidad. La innovación es una inversión, no un gasto. Los expertos reclaman mecanismos más ágiles y modelos financieros que reconozcan el valor clínico y social de los tratamientos.
• Empoderamiento del paciente. El acceso a información veraz y la participación activa en procesos regulatorios son fundamentales. Los pacientes, hoy más longevos y mejor informados, reclaman un papel más central tanto en el desarrollo clínico como en la gestión.

Ana Cristina Bandrés, coordinadora de la Unidad de Uso Racional del Medicamento del Servicio Aragonés de Salud.

Todos los expertos coinciden en que es necesaria la colaboración entre industria, pacientes, sociedades científicas y administración.