Roche ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado emicizumab (Hemlibra) como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. El producto puede ser utilizado en todos los grupos de edad.
 
Cerca de un tercio de los pacientes con hemofilia A grave pueden desarrollar inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII, lo que les expone a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de hemorragias de repetición que pueden causar daño articular a largo plazo. Las personas con hemofilia A e inhibidores tienen un 70 por ciento más de riesgo de muerte que aquellos que no han desarrollado inhibidores.
 
“Esta aprobación es una gran noticia para quienes padecen en Europa hemofilia A con inhibidores del factor VIII. El desarrollo de inhibidores no solo les expone a un elevado riesgo de hemorragias graves y frecuentes, sino que dificulta el manejo de la enfermedad, que hasta ahora contaba con limitadas opciones terapéuticas”, ha explicado el profesor Johannes Oldenburg, del Instituto de Hematología Experimental y Medicina de Trasfusión de la Universidad de Bonn, en Alemania.
 
Por su parte, Sandra Horning, responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, ha señalado que “estamos encantados de que la Comisión Europea haya aprobado emicizumab, ya que de este modo ponemos a disposición de los pacientes con hemofilia A e inhibidores el primer nuevo medicamento en los últimos 20 años”.
 
Ha añadido: “Creemos que Hemlibra posee el potencial para marcar una diferencia importante en la vida de las personas con esta enfermedad y estamos trabajando con los estados miembros para facilitar el acceso a esta terapia lo antes posible”.
 
La aprobación se ha basado en los resultados de dos de los estudios clínicos pivotales con más pacientes con hemofilia A e inhibidores[UM{3] , en los que emicizumab ha demostrado una eficacia superior en comparación con el tratamiento previo con agentes de by-pass en profilaxis o a demanda.