Ipsen logra una mejora de la fatiga en colangitis biliar primaria

Ipsen ha presentado nuevos datos del estudio de fase II ELMWOOD, en el marco del Congreso de la Asociación Europea para el Estudio del Hígado (EASL, por sus siglas en inglés), que se celebra en Ámsterdam, que destacan el potencial de elafibranor para el tratamiento de personas que padecen colangitis esclerosante primaria (CEP), una enfermedad hepática rara y crónica, caracterizada por la inflamación y la cicatrización de los conductos biliares, que, en la actualidad, no dispone de opciones terapéuticas aprobadas para su tratamiento.

"Estos resultados demuestran nuestro compromiso continuo con el desarrollo de potenciales tratamientos para enfermedades hepáticas raras, donde existe una importante necesidad médica no cubierta y muy pocas opciones para los pacientes", ha declarado Christelle Huguet, vicepresidenta ejecutiva y directora de Investigación y Desarrollo de Ipsen. "Estos resultados son alentadores y refuerzan la acción de este fármaco como agonista de los receptores activados por proliferadores de peroxisomas para el potencial tratamiento de enfermedades hepáticas raras, como la CEP".

Los datos del ensayo de fase II ELMWOOD (LB25222/OS089) muestran un perfil positivo de seguridad y de tolerabilidad, así como beneficios en lo que se refiere a la eficacia para pacientes con CEP tratados con elafibranor frente a aquellos que recibieron placebo. En este estudio de 12 semanas de duración, 68 pacientes con CEP recibieron de forma aleatoria 80 o 120 mg de la nueva molécula, o placebo. El objetivo principal fue la seguridad y la tolerabilidad del fármaco. Los acontecimientos adversos derivados del tratamiento se experimentaron en el 68,2 %, 78,3 % y 69,6 % de los pacientes que recibieron 80 mg, 120 mg y placebo, respectivamente. Los acontecimientos adversos que condujeron a la interrupción del tratamiento se presentaron más frecuentemente en los pacientes que recibieron placebo (8,7 %) que en aquellos que recibieron 80 mg (4,5 %) o 120 mg (4,3 %) del nuevo fármaco. Los acontecimientos adversos graves se produjeron en el 4,3 % de los pacientes que recibieron placebo y en ningún paciente tratado con la nueva molécula.

Los resultados de la eficacia evidenciaron que los pacientes que recibieron elafibranor presentaron reducciones significativas dependientes de la dosis de la fosfatasa alcalina (FA), con reducciones significativas en la semana 12 frente al placebo en aquellos pacientes que recibieron 80 y 120 mg del fármaco (-103,2 U/l y -171,1 U/l, respectivamente, frente a +32,1 U/l; p < 0,0001), observándose mejoras desde la semana 4. Se constataron hallazgos similares en otros parámetros bioquímicos hepáticos, entre los que se encontraban la alanina aminotransferasa (ALT) y la gamma-glutamil transferasa (GGT), que son marcadores bioquímicos importantes de la progresión de la enfermedad.

Los pacientes que recibieron la nueva molécula también mostraron una estabilización en la prueba de Fibrosis hepática mejorada, un marcador no invasivo de fibrosis hepática, frente a los pacientes que recibieron placebo, en la semana 12. Además, los pacientes que recibieron 120 mg del medicamento experimentaron mejoras del prurito en comparación con los pacientes que recibieron placebo, según la puntuación de la Escala de valoración numérica del peor prurito (Worst Itch Numeric Rating Scale [WI-NRS]) (-0,96 frente a -0,28; p < 0,05).

"La información obtenida del ensayo ELMWOOD es alentadora, ya que muestra datos positivos de seguridad y eficacia del nuevo fármaco como potencial tratamiento para la CEP, una enfermedad que ahora mismo no cuenta con ninguna opción terapéutica", ha señalado Cynthia Levy, profesora de Medicina Clínica y Hepatología de la Universidad de Miami - Miller School of Medicine, en Miami, Florida. "La CEP es una enfermedad hepática grave y, en la actualidad, el trasplante hepático es la única opción que puede mejorar significativamente el pronóstico. Estos hallazgos respaldan el desarrollo de investigación adicional con ensayos más amplios a largo plazo para evaluar en su totalidad el potencial de este nuevo tratamiento para la CEP".

La colangitis esclerosante primaria (CEP) es una enfermedad hepática rara y crónica, caracterizada por la inflamación y la cicatrización de los conductos biliares, lo que puede provocar daño hepático y una posterior insuficiencia hepática. Se desconoce la causa exacta, pero frecuentemente se asocia con otras enfermedades autoinmunes, como la enfermedad inflamatoria intestinal. Los síntomas de la CEP pueden incluir prurito, fatiga, ictericia y dolor abdominal. Con el tiempo, puede ocasionar complicaciones, como infecciones de los conductos biliares, cirrosis hepática y un mayor riesgo de cáncer de hígado. En la actualidad, no existen terapias aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, según sus siglas en inglés) estadounidense ni por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, según sus siglas en inglés) para su tratamiento.