Europa autoriza Orkambi como primer fármaco para la causa subyacente de fibrosis quística

La autorización se basa en los datos ya anunciados de dos estudios globales de fase 3 de 24 semanas, ‘Traffic’ y ‘Transport’

lun 23 noviembre 2015. 16.36H
Redacción. Madrid
La Comisión Europea ha autorizado la comercialización de lumacaftor/ivacaftor, registrado por Vertex Pharmaceuticals Incorporated con el nombre de 'Orkambi', como el primer medicamento que trata la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ) en personas de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del.

Jeff Leiden, CEO de Vertex.

En Europa hay aproximadamente 12.000 personas con esta enfermedad de 12 años y mayores que tienen dos copias de esta mutación. "Para las personas que padecen fibrosis quística, la enfermedad es una batalla que deben librar a lo largo de toda la vida y que se agrava progresivamente con frecuentes hospitalizaciones a causa de infecciones pulmonares. Hasta ahora, las personas portadoras de dos copias de la mutación F508del disponían únicamente de tratamientos para los síntomas y las complicaciones de la dolencia", ha comentado uno de los investigadores principales del estudio fase III 'Traffic', Stuart Elborn.

La autorización se basa en los datos ya anunciados de dos estudios globales de fase 3 de 24 semanas, 'Traffic' y 'Transport', y en otros datos provisionales, de 24 semanas, procedentes del posterior estudio de extensión, 'Progress', realizado con personas de 12 años y mayores portadoras de dos copias de la mutación F508del que ya estaban siendo tratadas con medicamentos estándar de referencia.

En los estudios, que incluyeron a más de 1.100 pacientes, los tratados con la combinación de lumacaftor más ivacaftor experimentaron mejorías significativas en la función pulmonar. Los pacientes también experimentaron mejorías en el índice de masa corporal (IMC) y reducciones en las exacerbaciones pulmonares (infecciones pulmonares agudas), incluidas aquellas que hicieron necesaria la hospitalización y la administración de antibióticos intravenosos.

En concreto, los datos provisionales de 'Progress' demuestran que estas mejorías se mantuvieron durante un total de 48 semanas de tratamiento. Además, el patrón y la magnitud de respuesta observados tras el inicio del tratamiento combinado en todos los pacientes que recibieron placebo en 'Traffic' y 'Transport' y que posteriormente recibieron un régimen combinado en 'Progress' fueron similares a los registrados en pacientes que recibieron un régimen combinado en dichos estudios.

"La autorización de la UE para lumacaftor en combinación con ivacaftor constituye un importante hito en nuestra larga labor encaminada a desarrollar nuevos medicamentos que traten la causa subyacente de la enfermedad en personas aquejadas de fibrosis quística", ha comentado el presidente y director ejecutivo de Vertex, Jeffrey Leiden.