Europa aprueba un fármaco que retrasa la aparición de la diabetes tipo 1

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) de Teizeild (teplizumab), el primer tratamiento capaz de retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 (DT1) en su etapa clínica. Se trata de un hito relevante en el abordaje de esta enfermedad autoinmune crónica, especialmente en un contexto en el que no existían hasta ahora terapias autorizadas que pudieran modificar su curso natural.

Un avance para quienes se encuentran en riesgo de progresión

La recomendación de la EMA se dirige a adultos y niños a partir de los 8 años que se encuentran en estadio 2 de diabetes tipo 1, es decir, cuando ya existe una destrucción autoinmune activa de las células beta del páncreas, pero los síntomas clínicos todavía no han aparecido. El objetivo es retrasar la transición al estadio 3, momento en el que la enfermedad se manifiesta plenamente y los pacientes requieren inyecciones diarias de insulina para controlar sus niveles de glucosa.

La DT1 afecta a 2,2 millones de personas en la UE y, aunque suele aparecer en la infancia, puede diagnosticarse a cualquier edad. Su curso progresivo y su impacto sobre la calidad de vida convierten en prioridad sanitaria cualquier avance que permita retrasar su debut clínico, especialmente en población pediátrica.

Teplizumab: un anticuerpo que actúa sobre la autodestrucción celular

Teizeild contiene teplizumab, un anticuerpo monoclonal diseñado para modular la respuesta inmunitaria y ralentizar la destrucción de las células beta pancreáticas, responsables de la producción de insulina. Se administra mediante infusión intravenosa diaria durante 14 días consecutivos.

Este medicamento fue seleccionado por la EMA para recibir apoyo dentro del programa PRIME (Priority MEdicines), destinado a acelerar el desarrollo y evaluación de terapias con un alto potencial para cubrir necesidades médicas no satisfechas. La recomendación del organismo regulador se basa en los resultados de un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, realizado en 76 pacientes en estadio 2 de la enfermedad.

Los hallazgos son significativos:

• El tiempo medio hasta el desarrollo de la diabetes tipo 1 en estadio 3 fue de 50 meses en los tratados con teplizumab y 25 meses en los que recibieron placebo
• El 45 por ciento de los pacientes tratados progresó a estadio 3 durante el estudio, frente al 72 por ciento del grupo placebo.
• El seguimiento medio fue de 51 meses, lo que aporta solidez al análisis longitudinal.
• Otros estudios complementarios demostraron una preservación significativamente mayor de la función de las células beta en los pacientes que recibieron el medicamento.

Retrasar el inicio de la enfermedad hasta cuatro años en personas con alto riesgo supone un beneficio clínico y emocional considerable, especialmente para niños y familias que conviven con la incertidumbre de un diagnóstico inminente.

Seguridad y gestión de riesgos

Los efectos adversos más frecuentes observados con Teizeild fueron disminución de glóbulos blancos (incluyendo linfocitos, leucocitos y neutrófilos) y erupciones cutáneas. La reacción adversa grave más reportada fue el síndrome de liberación de citocinas, que apareció en aproximadamente el 2 por ciento de los pacientes y puede cursar con fiebre, vómitos, dificultad respiratoria, cefalea e hipotensión.

De momento, el dictamen favorable del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) constituye un paso intermedio hacia la disponibilidad del tratamiento. Ahora corresponde a la Comisión Europea emitir la autorización final de comercialización en todos los Estados miembro.