Primer paciente pediátrico tratado con éxito con la terapia CART en España

Se trata de un niño de 6 años con leucemia linfoblástica aguda que fue tratado en el Sant Joan de Déu

Marina, madre del niño (izquierda), Susanna Rives y Miquel Pons.
Primer paciente pediátrico tratado con éxito con la terapia CART en España
jue 25 abril 2019. 13.50H
El Hospital Sant Joan de Déu de Esplugues de Llobregat (Barcelona) ha tratado con éxito al primer paciente pediátrico con leucemia que ha recibido la terapia celular CART bajo la cobertura del Sistema Nacional de Salud en España.

Se trata de un niño de Alicante de seis años afectado por leucemia linfoblástica aguda que fue derivado al Área de Oncología del hospital después de haber sufrido dos recaídas de la enfermedad y haber sido sometido a un trasplante de médula ósea.

Tras haber recibido esta novedosa terapia, el niño ha regresado a su ciudad y ha podido retomar sus actividades habituales, ha explicado en rueda de prensa este jueves la jefa de unidad de Linfomas del centro, Susanna Rives.


Terapia poco agresiva


"Manipulamos genéticamente el linfocito, le cambiamos la información genética y le hacemos un receptor a medida contra esa molécula, haciendo que la reconozca y la destruya", ha detallado Rives, que ha considerado que es una terapia poco agresiva para el paciente, al que se le extrae la sangre, se le personaliza la composición y se le devuelve con una transfusión.


Las principales complicaciones son el síndrome de liberación de citoquinas, toxicidad neurológica y algunos tipos de infección


Aparte de a este paciente, el hospital suministró en 2016 este tratamiento a 16 pacientes en el marco del ensayo clínico mundial del CART 19 promovido por la farmacéutica para demostrar su seguridad y efectividad del medicamento; más del 80 por ciento de los niños que recibieron la terapia y que no habían respondido al tratamiento convencional respondieron el CART 19, y el 62 por ciento continua sin rastro de la enfermedad a los dos años.

El hito del ensayo es que, pese a haber demostrado que el CART estaba dando "resultados muy buenos", pero era necesario ver si esto se podía hacer a escala mundial y con terapias individualizadas.


Complicaciones de las CART


Sin embargo, esta terapia no está exenta de complicaciones, que "en la mayoría de veces se pueden superar", pero que pueden llegar a obligar al paciente a ingresar en la UCI, etapa tras la que pueden hacer vida normal.

Las principales complicaciones de la terapia son el síndrome de liberación de citoquinas, toxicidad neurológica y algunos tipos de infección, ya que son pacientes que han recibido mucha quimioterapia.

Otra complicación es que el CART no distingue entre una célula normal y una tumoral, y como resultado se destruyen también los linfocitos B; de modo que a los pacientes se les tiene que inyectar una vez al mes un suero con anticuerpos de linfocitos B.


CART en tumores sólidos


"Los resultados son espectaculares", ha dicho Rives, que ha detallado que ahora se usa el medicamento en pacientes con la enfermedad muy avanzada, pero que puede en el futuro puede suponer una revolución si se consigue extender a tumores sólidos, no solo líquidos como la leucemia.

"El tumor sólido tiene muchas barreras" como encontrar una molécula que la tenga sólo el tumor pero no las otras células vitales, y mientras la leucemia está en la sangre y la médula, el tumor sólido esta encapsulado y protegido y cuesta más de llegar, además de que tiene mecanismos que inhiben la entrada del linfocito, lo que ha considerado incovenientes grandes.


La leucemia linfoblástica aguda afecta en España a entre 10 y 15 niños al año


De hecho ha apuntado que otros ensayos están evaluando el uso del CART en fases menos avanzadas de la enfermedad y que pueda sustituir a opciones más agresivas como el trasplante de médula ósea.


CART universal


Se está investigando también el desarrollo de un CART universal, que haría que no haya que esperar a que cada paciente fabrique su propio CART, porque en ocasiones los pacientes tienen la enfermedad muy avanzada y no tienen tiempo de fabricar su propio CART.

El CART se obtiene del propio paciente y un CART universal sería "un paso más allá en la modificación genética", ya que en éste se edita el ADN y se corta el trozo del linfocito T de un donante, que se elimina para que las células del paciente no lo reconozcan como extraño; después se incorpora un receptor específico contra el tumor.


El paciente de Alicante


El paciente es un niño de Alicante de seis años que fue derivado al área de Oncología del hospital después de haber sufrido dos recaídas de la enfermedad y haber sido sometido a un trasplante de médula ósea.

Tras haber recibido esta novedosa terapia, el niño ha regresado a su ciudad y ha podido retomar sus actividades habituales, y según su madre, Marina, ya pueden realizar una vida familiar normal: "Con este tratamiento, ha podido disfrutar de su hermano, de la familia y hemos podido recibir la visita de algún amigo o ir al parque".

Esta enfermedad afecta en España a entre unos 10 y 15 niños al año, y en total en España hay ocho centros acreditados para la administración de este tratamiento, tres de ellos en pacientes pediátricos.
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