La Paz espera al Gobierno para testar dos CAR-T en dos tipos de leucemia

Después de conseguir recientemente la renovación por parte de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps) de la sala blanca por tres años más, el Hospital La Paz de Madrid iniciará antes del verano un nuevo ensayo clínico académico fase uno frente con CAR-T frente la leucemia linfoblástica aguda B y T en niños, adolescentes y adultos jóvenes. El principal objetivo para el centro es el de evitar la gran cantidad de recaídas por leucemia B que existen a fecha de hoy en pacientes tratados incluso con terapias avanzadas, además de cubrir una necesidad no cubierta en Europa como es ofrecer una nueva oportunidad frente a la leucemia T.

Isabel Mirones, directora técnica de la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada del centro madrileño, describe en Redacción Médica las peculiaridades que contiene la terapia confeccionada en el propio centro: “se usarán dos medicamentos basados en células CAR-T. Mientras que en la leucemia B se usará un CAR-T 19/22, dirigido a dos dianas, en el otro brazo del ensayo se usará un CAR-T frente a la diana tumoral LKG2D”.

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"El ensayo priorizará analizar qué toxicidad tiene el CAR-T sobre el paciente"

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El principal objetivo del ensayo clínico es el de, tal y como afirma la especialista, “analizar qué toxicidad tiene sobre el paciente. Además, la leucemia B será tratada con un CAR-T dual autólogo, fabricado con células del propio paciente, mientras que para la leucemia T será alogénico, a partir de un donante”.

El Ministerio de Transición Ecológica entra en juego

Es cuestión de semanas que el ensayo empiece, ya que solamente falta recibir un documento para que se pueda empezar a reclutar. Según defiende Mirones, la aprobación de la Aemps llegó en noviembre de 2024 y ahora “se está pendiente de la comisión nacional del Ministerio para la Transición Ecológica y el Reto Demográfico por lo que respecta a la instalación confinada”.

El hecho de que el ministerio se haya involucrado por lo que respecta a este ensayo clínico es debido a que “se está utilizando un medicamento de terapia avanzada es debido a que se está utilizando un organismo modificado genéticamente. En este sentido, entra en juego otra institución, por lo que es necesaria una inspección y autorización tanto del ensayo como de la instalación”.

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"Se espera que haya un total de 30 pacientes a los tres años dentro del ensayo"

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Por otra parte, el ensayo clínico llegará a durar tres años y se reclutarán un total de 10 pacientes: “Cinco de ellos irán en el primer brazo y los otros cinco en el segundo. Se espera que haya un total de 30 pacientes a los tres años”.

Finalmente, la facultativa destaca que un ensayo de estas características “no existe en Europa, ya que utilizar un CAR-T dual contra dos dianas tumorales es algo muy interesante. El uso compasivo usado con este CAR-T ha aportado resultados excelentes, logrando que un 80 por ciento de los pacientes que habían recaído sean rescatados, además de lograr una supervivencia de 10 meses en el 65 por ciento de todos ellos”.

La Aemps renueva una vez más la sala blanca

 
Mirones recalca, además, la importancia de haber logrado por parte de la Aemps la renovación de la sala blanca para poder seguir produciendo terapias avanzadas: “No es fácil lograr esta renovación, debido a que los recursos y los medios son limitados, pero permitirá a la Paz seguir cubriendo necesidades médicas que no tienen respuesta en el marco de ensayos clínicos tempranos”. La principal satisfacción destacada por la hematóloga es que se permitirá “tratar a niños y adolescentes con medicamentos propios del hospital en un entorno regulatorio seguro y en escenarios donde las terapias convencionales han fracasado”.