El indicador de supervivencia, criterio para el riesgo compartido en CART

La financiación de la terapia avanzada CART está sujeta a un acuerdo de riesgo compartido en dos pagos: uno al adquirir el fármaco y otro al conseguir el objetivo de supervivencia, según ha avanzado el presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), Miguel Ángel Calleja, durante la presentación del documento de ‘Procedimiento de gestión de medicamentos’.

“Es una variable robusta, finalista y la que queremos para el paciente: que viva más y que viva mejor”, ha comentado Calleja. De momento hay una única terapia CART aprobada con precio y financiación, y se estima que su coste es de unos 300.000 euros por paciente. Está indicada para leucemia linfoblástica aguda y el linfoma difuso de células B grandes, ambas refractarias o tras recaída y con sobreexpresión del marcador CD19.

CART académica

Hay otras CART, una aprobada pero todavía sin acuerdo de reembolso y otras en ensayos clínicos. También existe la opción de la terapia CART académica, pero José Luis Poveda, jefe del Área Clínica del Medicamento del Hospital Universitario La Fe de Valencia considera que “más allá de la singularidad y complementariedad, el CART académico estará bastante alejado de la práctica habitual”.

Ha recordado que hay en el mundo “403 ensayos clínicos sobre terapias avanzadas CART, la mayoría promovidos por la industria farmacéutica. De ellos, 36 se realizan en Europa y sólo 3 sobre CART académicos que estén activos”.

“Los CART académicos van a complementar los comerciales pero no van a poder sustituirlos”, opina Poveda. “Bienvenida sea la investigación [pública] y traslación de esta a los pacientes, pero estamos lejos todavía”.

Visto bueno a tres pacientes

El jefe de Farmacia de La Fe forma parte del grupo de trabajo para la definición de los criterios de utilización de las CART, un comité de expertos (en el que también hay hematólogos, oncólogos, etc.) que ha establecido los protocolos de uso de la terapia y que, en grupos de tres en tres, decide sobre la idoneidad de cada paciente que le remiten los hospitales de España para optar al tratamiento avanzado.

A pesar de que todavía no están designados los centros de referencia que administrarán estas terapias, el comité ha comenzado a evaluar solicitudes y ya hay tres pacientes que han recibido el visto bueno para ser enviados a uno de los centros que ya están administrando CART (12 de Octubre, Vall d’Hebron o Sant Joan de Dèu) y recibir la terapia.

El centro de origen se hará cargo del coste del tratamiento, mientras que el gasto asociado a su traslado corre a cargo del Fondo de Cohesión, tal y como contó Redacción Médica. No obstante, a pesar de que el comité de expertos ya está en funcionamiento, no se ha decidido todavía qué centros, de los más de veinte que han presentado las comunidades autónomas, serán designados finalmente como CSUR para la administración de estos fármacos.