Félix Espoz. Madrid
El Hospital La Paz es un referente en España en el tratamiento de hemofilia, de hecho, atiende a más 500 pacientes (un 25 por ciento del total nacional), siendo el que más afectados por la enfermedad atiende en España y el segundo en Europa, según ha señalado su gerente, Rafael Pérez-Santamarina, en una reunión que han mantenido especialistas del hospital con la compañía Baxter para analizar los últimos avances en tratamientos.

Pérez-Santamarina.

El centro, que apuesta por un manejo multidisciplinar de estos pacientes, invierte más del 30 por ciento de su factura del gasto farmacéutico en sus tratamientos. Como explica Manuel Puente, subdirector médico de Servicios Centrales del hospital, se ha creado un grupo de trabajo con Farmacia, la Unidad de Hemostasia y su sibdirección, que se reúne todas las semanas para ver la evolución de estos pacientes.

Durante la reunión se analizaron las líneas de investigación sobre tratamientos en las que está trabajando la compañía, como terapias prolongadas del factor VIII, hasta ahora tienen un efecto corto en el tiempo, y esperan disminuir la frecuencia de infusiones (una cada 5-7 días), según ha explicado Friedrich Scheiflinger, vicepresidente de I+D de la División de Hemofilia y Hematología de Baxter.

También, siempre según el responsable, se está en desarrollo terapias adyuvantes orales con un polisacárido sulfatado no anticoagulante (PSNA). “Estamos realizando un estudio con este compuesto, que ha demostrado ser seguro”.

Inhibidores

No existe un tratamiento que funcione en todas la personas con inhibidores (el sistema inmunitario actúa contra las terapias). Por este motivo Baxter ha iniciado un programa “para desarrollar un tratamiento con factor VIIa recombinante (rFVIIa). La compañía ha emprendido un ensayo clínico internacional en fase I/II para investigar la seguridad y tolerabilidad del posible rFVIIa en el tratamiento a demanda de los pacientes con hemofilia A o B con inhibidor”.

Por último, el futuro del tratamiento de la enfermedad pasará por la terapia génica, “ya que el gen es bien conocido y puede ser inyectado en un vector y los niveles en plasma que necesitamos no son muy altos”, ha afirmado Víctor Jiménez Yuste, jefe de sección del Servicio de Hematología de La Paz, que espera que esta terapia, que ya ha mostrado que funciona en ratones y perros, esté lista para humanos en 8-10 años.