La Unión Europea ha dado el visto bueno a la utilización de Koselugo (selumetinib), de AstraZeneca y MSD, en niños con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) y neurofibromas plexiformes. En concreto, irá destinada a los pacientes pediátricos sintomáticos inoperables, con 3 años o más.
Se trata del
primer medicamento aprobado en la UE para tratar esta enfermedad genética debilitante que afecta a 1 de cada 3.000 individuos en todo el mundo. Y es que, en el 30-50 por ciento de las personas con NF1, los tumores se desarrollan en las vainas nerviosas (neurofibromas plexiformes) y pueden
causar problemas clínicos como desfiguración, disfunción motora, dolor, disfunción de las vías respiratorias, discapacidad visual y disfunción de la vejiga/intestino.
Reducción de los tumores en el 66% de los casos
La aprobación de la Comisión Europea ha sido respaldada por los
resultados positivos obtenidos del ensayo Sprint Stratum 1 de fase II, que mostró la capacidad de este fármaco para reducir el tamaño de los tumores inoperables en niños,
dismninuyendo el dolor y mejorando su calidad de vida. El ensayo, pubicado en
The New England Journal of Medicine, mostró resultados favorables en 33 de 50 pacientes, con respuesta parcial confirmada cuando se trataban con este medicamento como monoterapia oral dos veces al día.
"En la neurofibromatosis tipo 1, los neurofibromas plexiformes (NP) pueden crecer y desarrollarse de manera tan significativa que pueden llegar a ser debilitantes en algunos casos, para los niños afectados. En el ensayo, selumetinib redujo los NP asociados a NF1 en el 66 por ciento
de los pacientes y mostró mejoras clínicamente significativas en los síntomas relacionados con el NP", explica Brigitte C. Widemann, investigadora principal del ensayo y jefa de la división de Oncología Pediátrica del Instituto Nacional de Cáncer (NCI según sus siglas en inglés) de Estados Unidos.
Los datos de seguimiento en cuanto a
seguridad y eficacia se proprocionarán como una de las condiciones para su aprobación, en la que también se ha tenido en cuenta la recomendación positiva emitida en abril de 2021 por el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) .
"Como primer medicamento aprobado en la UE para la neurofibromatosis tipo 1, selumetinib tiene el potencial para transformar la manera como se manejan y tratan los neurofibromas
plexiformes", apunta Fredrickson, vicepresidente ejecutivo de la Unidad de Negocio de Oncología de AstraZeneca.
Selumetinib es un inhibidor de las proteínas quinasas activadas por mitógenos, las quinasas 1 y 2 (MEK1/2). Las proteínas MEK1/2 son reguladores ascendentes (upstream) de la vía de las quinasas relacionadas con la señalización extracelular (ERK). Tanto MEK como ERK son componentes críticos de la vía RAF-MEK-ERK regulada por RAS, que a menudo se activa en diferentes tipos de tumores.
Este fármaco recibió la designación de terapia innovadora de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) en abril de 2019, la designación de enfermedad pediátrica rara en diciembre de 2019 y la designación de Medicamento Huérfano en Estados Unidos en febrero de 2018.
Se han concedido otras denominaciones de medicamento huérfano en la UE, Japón, Rusia, Suiza, Corea del Sur, Taiwán y Australia. Este fármaco está aprobado en los Estados Unidos 14 entre otros países para el tratamiento de pacientes pediátricos con NF1 y NP sintomáticos e inoperables. Está previsto que este año comiencen los ensayos clínicos en pacientes adultos con NP y NF1 incluyendo una formulación alternativa adecuada para la edad, para pacientes pediátricos.
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