El Clínic inicia el reclutamiento para dos ensayos frente a encefalitis

El Hospital Clínic de Barcelona no quiere mirar para otro lado por lo que respecta a las enfermedades minoritarias, y el grupo de investigación en enfermedades neuroinmunológicas presentará el próximo miércoles 22 de junio tres ensayos clínicos en encefalitis autoinmunitarias. Uno de los ensayos, de fase 2, abordará la encefalitis anti-LGI1, otro de fase 2 la encefalitis anti-Ndmar y, finalmente, una fase 3 analizará la eficacia de un fármaco en la enfermedad asociada a anticuerpos MOG.

Yolanda Blanco, neuróloga del grupo de investigación de imagen avanzada en enfermedades neuroinmunológicas, afirma en Redacción Médica que “del ensayo para LGI1 y MOG ya tenemos el centro activo y podemos empezar a reclutar pacientes. Recordamos que estamos tratando la encefalitis, una enfermedad minoritaria, por lo que resultará esencial contar con la colaboración de otros centros”.

En el ensayo de Ndmar, Redacción Médica ha podido saber que se espera reclutar un total de 116 pacientes y que se dividirán en dos grupos para someterse a un ensayo controlado con placebo para evaluar la actividad y la seguridad del fármaco Inebilizumab en la encefalitis del receptor anti-ndmar y evaluar los marcadores de enfermedad. El análisis primario de los datos del estudio se llevará a cabo cuando el último participante complete la semana 24, y la duración del ensayo se espera que sea entre 24 y 96 semanas. El segundo ensayo de fase 2, centrado en la encefalitis anti-LGI1, durará un total de 25 semanas y se espera reclutar un total de 68 pacientes en total.

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"En el ensayo de fase 3 buscamos eficacia en lugar de seguridad"

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Finalmente, para el ensayo que ya ha recibido el visto bueno de la Agencia Española del Medicamento (Aemps), contra los anticuerpos MOG, se espera reclutar hasta 104 pacientes y su duración podría llegar a ser de hasta 32 meses. Blanco relata que “en este diseño buscamos principalmente eficacia en lugar de seguridad, debido a que ya ha sido comprobada en los anteriores ensayos con el uso del fármaco rozanolixizumab. 

Este fármaco se ha hecho servir por la miastenia, ya que disminuye el número de anticuerpos que hay en circulación. Estas enfermedades están ligada a la acción de los anticuerpos, por lo que necesitamos reducirlo o destruir la célula que los forma. El resultado que buscamos es el de repercutir a que, si tienes menos anticuerpos, el enfermo requerirá menos tratamientos”. Por otra parte, al contrario que el estudio de fase 3, los otros dos no están diseñados para buscar la máxima eficacia, sino que, en palabra de la neuróloga, “se busca seguridad y algún parámetro más indirecto de eficacia. Estos estudios de fase 2 buscan demostrar cuál es el efecto clínico esperable”.

Las enfermedades minoritarias, huérfanas de tratamientos

Para poder conseguir el máximo apoyo de otros centros, el hospital celebrará una reunión el 22 de junio para establecer colaboraciones con otros centros hospitalarios del territorio e identificar pacientes que se podrían beneficiar estos ensayos. “Queremos hacer la máxima difusión de estos ensayos a través de la Sociedad Catalana de Neurología. Los profesionales que ven este tipo de patologías, junto con toda la sociedad, deben ser conscientes de que al paciente se le puede ofrecer este ensayo clínico. Necesitamos claramente la participación de todos los centros para identificar casos de cualquier hospital. Hasta ahora recibimos la muestra de los pacientes, se analiza si es positiva o no, pero el especialista debería tener un papel proactivo. No queremos ser un receptor del resultado de la prueba, queremos dar consicencia de que los ensayos existen”.

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"Estas patologías se pueden quedar huérfanas de tratamientos, ya que a nadie le interesa económicamente"

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Blanco quiere hacer hincapié que el estudio y análisis de las enfermedades minoritarias difícilmente se podrían llevar a cabo si no fuera por los laboratorios que hay detrás: “Si no fuera así, estas patologías pueden quedar huérfanas de tratamientos, ya que a nadie le interesa económicamente. Debido a ello son tan importantes estos estudios que realizamos y los profesionales deben tomar consciencia de que, si no se avanza, es imposible adquirir conocimiento. Se debería hacer un esfuerzo por parte de las instituciones públicas o el ministerio de Sanidad para que se pueda seguir adelante con las enfermedades minoritarias”.