Un medicamento de Menarini para leucemia, designado como fármaco huérfano

El grupo Menarini ha anunciado este jueves que la Administración de Fármacos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano (ODD) a SEL24/MEN1703 para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (AML). SEL24/MEN1703 es un inhibidor dual de PIM/FLT3 disponible por vía oral, el primero en su clase, con licencia de Menarini de Ryvu Therapeutics, y actualmente investigado en el ensayo DIAMOND-01 como agente único para el tratamiento de pacientes con AML de recaída/refractaria.

La FDA concede ODD a terapias destinadas al tratamiento de afecciones que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos y ofrece a las empresas varios incentivos para apoyar el desarrollo de terapias y diagnósticos para enfermedades raras. Es de destacar que el ODD no influye en el proceso de aprobación regulatoria, y los medicamentos para enfermedades raras pasan por el mismo proceso de revisión científica rigurosa establecido para cualquier otro medicamento.

"La designación de fármaco huérfano de la FDA representa un hito importante para el programa SEL24 / MEN1703", comentó Elcin Barker Ergun, consejero delegado del Grupo Menarini.

"SEL24 / MEN1703 es un inhibidor dual de PIM/FLT3 disponible por vía oral, el primero en su clase, que puede contribuir a encontrar nuevos paradigmas de tratamiento para la leucemia mieloide aguda cuando existen importantes necesidades insatisfechas, especialmente a medida que se desarrolla resistencia en líneas posteriores de desarrollo de SEL24/MEN1703 en AML con el objetivo de proporcionar a los pacientes una nueva opción terapéutica para esta enfermedad difícil de tratar".

Tratamiento de la leucemia mieloide aguda

DIAMOND-01 es un primer ensayo en humanos, de fase I / II, de escalada de dosis y expansión de cohorte de SEL24/MEN1703, investigado como agente único para el tratamiento de pacientes AML con recaída/refractaria. En la parte de aumento de dosis del ensayo DIAMOND-01, SEL24 / MEN1703 demostró un perfil de seguridad manejable hasta la dosis recomendada (DR) de 125 mg/día, junto con evidencia inicial de actividad antileucémica como agente único. Esta evidencia se ha confirmado en la parte de expansión de cohortes del estudio, que también mostró la eficacia preliminar de un único agente en AML con recaída/refractaria, particularmente en pacientes con enfermedad mutante de IDH, ya sea sin experiencia o previamente expuestos a inhibidores de IDH.

El ensayo actualmente está reclutando pacientes con AML que portan la mutación IDH1 o IDH2, para investigar más a fondo la actividad de SEL24 / MEN1703 en esta subpoblación de pacientes definida molecularmente.

Desde el grupo Menarini señalan su "compromiso con la investigación y el desarrollo oncológico, centrado tanto en la terapéutica como en el diagnóstico". "Invertimos en el desarrollo de la medicina de precisión a través de nuestra cartera de medicamentos en investigación, que incluye tanto moléculas pequeñas como biológicos investigados para el tratamiento de tumores hematológicos y sólidos. También estamos comprometidos con el desarrollo de tecnologías innovadoras para la detección y análisis de células tumorales circulantes a través del trabajo de Menarini Silicon Biosystems", subrayan fuentes de la farmacéutica. 

De hecho, la adquisición en 2020 de Stemline Therapeutics, una empresa biofarmacéutica con sede en Nueva York, supuso la entrada de Menarini en el mercado biofarmacéutico oncológico estadounidense y, junto con el acuerdo de licencia alcanzado con Radius Health, reforzó la cartera oncológica de Menarini con la incorporación de activos en fase comercial y clínica.