Aval clave para financiar la terapia génica de piel de mariposa en España

Vyjuvek, la terapia génica para la piel de mariposa, no tiene todavía financiación pública generalizada en España, pero acaba de recibir un importante respaldo científico. La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha publicado este martes su Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT), un documento muy esperado tras meses de debate mediático sobre el acceso de los pacientes a este tratamiento.

El medicamento, desarrollado por Krystal Biotech y autorizado por la Comisión Europea en 2025, ha sido centro del debate porque las asociaciones de pacientes afectadas por esta enfermedad han denunciado durante meses la falta de acceso homogéneo al tratamiento y han reclamado su financiación pública. 

Asociaciones como DEBRA Piel de Mariposa han liderado una intensa campaña pública para denunciar retrasos en el acceso. Este colectivo argumenta que mientras otros países del entorno europeo buscaron fórmulas para facilitar el tratamiento de forma temprana, en España ha habido mucho retraso. Y es que, para estos pacientes (la mayoría niños), cada mes de espera se traduce en dolor y nuevas llagas.

Por su parte, el Ministerio de Sanidad mantiene negociaciones activas con la farmacéutica para su incorporación a la financiación pública, aunque se acusaron mutuamente sobre de quién era la responsabilidad del retraso. Ahora, el acceso a esta terapia se puede realizar de forma excepcional o mediante programas autonómicos. En este sentido, Andalucía ha sido pionera a nivel nacional al administrar esta terapia a sus pacientes, asumiendo el coste hasta que se alcance el acuerdo de precio a nivel nacional.

En este contexto, este martes se ha publicado el IPT de Vyjuvek, que aporta una fotografía detallada de la evidencia clínica disponible y deja varias conclusiones.

La primera es que Vyjuvek representa un cambio de paradigma respecto al manejo tradicional de la enfermedad. Hasta ahora, el tratamiento de la epidermólisis bullosa (piel de mariposa) se ha basado principalmente en curas, vendajes, control del dolor y prevención de infecciones. Vyjuvek, por el contrario, es una terapia génica tópica que introduce una copia funcional del gen COL7A1 directamente en las heridas para favorecer la producción de colágeno VII, una proteína esencial para la integridad de la piel.

La segunda conclusión es la magnitud del beneficio observado, ya que el IPT destaca que el 67,4 por ciento de las heridas tratadas con Vyjuvek lograron una cicatrización completa a los seis meses, frente al 21,6 por ciento de las heridas tratadas con placebo. La diferencia absoluta fue del 45,8 pot ciento y alcanzó significación estadística. Además, a los tres meses la tasa de cierre completo fue del 70,6 por ciento frente al 19,7 por ciento del grupo control.

Vyjuvek en la práctica clínica

Casi la mitad de las heridas tratadas (49,7 por ciento) permanecieron completamente cerradas tanto a los tres como a los seis meses, frente a solo un 7,1 por ciento con placebo. Aunque algunas lesiones volvieron a abrirse durante el seguimiento, el informe señala que pudieron volver a tratarse con el medicamento.

Otro aspecto destacado es la comparación con las alternativas disponibles. El IPT recuerda que el único tratamiento autorizado previamente para estas heridas era Oleogel-S10, un gel derivado de corteza de abedul. Según la evaluación realizada por la Aemps, los resultados de este producto fueron "modestos" y de relevancia clínica limitada, mientras que las dos terapias génicas evaluadas internacionalmente han mostrado efectos clínica y estadísticamente relevantes.

De hecho, el informe es especialmente contundente al analizar el lugar que debería ocupar Vyjuvek en la práctica clínica. Aunque reconoce que no existen comparaciones directas con otras terapias génicas en desarrollo, concluye que la "opción preferente" para los pacientes con epidermólisis bullosa distrófica es beremagén geperpavec, nombre técnico de Vyjuvek.

En cuanto a la seguridad, el balance es favorable. La mayoría de los efectos adversos fueron leves o moderados y relacionados con la aplicación tópica. No se registraron muertes ni abandonos por toxicidad. No obstante, la Aemps insiste en la necesidad de mantener una vigilancia prolongada propia de cualquier terapia génica, especialmente respecto a posibles riesgos inmunológicos o de cáncer cutáneo.

El informe también respalda la posibilidad de administrar el tratamiento en el domicilio por parte de pacientes o cuidadores entrenados, siempre que la preparación del medicamento se realice en condiciones farmacéuticas controladas y se sigan medidas específicas de seguridad.

La publicación del IPT no implica automáticamente la financiación del medicamento. Esa decisión corresponde al proceso de evaluación económica y negociación de precio dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS). Sin embargo, el documento sí supone un importante aval científico para una terapia que ha estado en el centro del debate sanitario durante los últimos meses.