El primer ensayo español de una CAR-T dual contra leucemia arranca en 2023

Las terapias CAR-T convencionales han supuesto un gran avance frente a leucemia, pero sigue habiendo muchos pacientes que recaen y no superan la enfermedad. Después de iniciar la producción de terapia biespecífica CAR-T dual, el Hospital La Paz de Madrid está dispuesto a consolidar el primer ensayo clínico a nivel nacional este año 2023 para dar una respuesta a este colectivo. El centro apostará en el ensayo por infundir CAR-T dual autóloga  contra leucemia de tipo B en recaída y una CAR-T alogénica contra leucemias de tipo T.

Antonio Pérez-Martínez, pediatra e investigador de cáncer infantil; jefe de Oncología Pediátrica del Hospital Universitario de La Paz y director de la Unidad CRIS de Investigación de Terapias Avanzadas, es el principal impulsor de este proyecto realizado por la Fundación CRIS, integrada en el hospital. El especialista es consciente de que “pese a que la mitad de los pacientes con leucemia reciben el tratamiento convencional aprobado, el 60 por ciento de ellos acaban recayendo. Las CAR-T son una terapia increíble, pero no definitiva”. Ante esta tesitura, Pérez-Martínez lleva tiempo apostando por las CAR-T duales para pacientes que previamente han recibido una CAR-T comercial: “Estas terapias de cuarta generación tienen mayor resistencia al microambiente leucémico y se ha demostrado con datos de seguridad y efectividad”.

La CAR-T que el investigador pretende impulsar en el ensayo clínico tiene la capacidad de “adaptarse a diferentes dianas, en el hospital se han escogido CD19 y CD22 para el ensayo. La manufactura de la terapia CAR-T se ha hecho en La Paz, por lo que es académica”, y el especialista también afirma que “se utilizará un vector comercial para confeccionar al completo la CAR-T definitiva”.

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"Las terapias de cuarta generación tienen una mayor resistencia al microabmiente leucémico"

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El último escollo que el especialista debe superar para que el ensayo clínico sea una realidad es que “el Ministerio para la Transición Ecológica y el Reto Demográfico y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ofrezcan el visto bueno en el informe de organismos modificados genéticamente. Se entregó la documentación el pasado 25 de mayo y su respuesta estará en uno o dos meses. Después del verano hay muchas esperanzas de que el ensayo sea una realidad”. Al tratarse de un ensayo clínico de fase uno y con una CAR-T completamente distinta de las que se han ido realizando en España, el especialista recuerda que “solamente participará el Hospital La Paz, debido a que se tienen que controlar muchas variables. Si todo va bien, más adelante se podrá convertir en multicéntrico”.

Programa de uso compasivo CAR-T

Mientras se siguen preparado los preparativos para el ensayo clínico, el Hospital La Paz ha desarrollado un programa de uso compasivo para pacientes con leucemia que, en palabras del investigador, “han recaído tras recibir una CAR-T comercial. La Aemps ha ido aprobando su uso para cada uno de estos enfermos. Han formado parte del programa ocho pacientes y siete de ellos siguen vivos y sin la enfermedad”. La estrategia de CAR-T dual utilizada en estos pacientes por Pérez-Martínez tiene el objetivo de “crear un puente hacia el futuro trasplante hematopoyético”.

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"La CAR-T dual busca crear un puente hacia el futuro trasplante"

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Una nueva generación de terapias avanzadas realizada por el Hospital La Paz inicia la cuenta atrás para empezar a ser utilizada en España, y el especialista desea que la leucemia cuente pronto con una alternativa potencial, como son las CAR-T duales.