La SEFH presenta un nuevo modelo de evaluación de fármacos huérfanos

El Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (Orphar-SEFH), ha adaptado la metodología de análisis de decisión multicriterio para poder utilizarla en la evaluación en España de los medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

José Luis Poveda, coordinador de Orphar-SEFH, apunta que “el modelo de análisis de decisión multicriterio puede ser una herramienta muy útil para establecer el valor real de estos fármacos y dar soporte a la toma de decisiones sobre su posicionamiento terapéutico”.

El modelo de análisis de decisión multicriterio o MCDA es una aplicación de métodos analíticos que emplea de forma objetiva, sistemática y ponderada, múltiples criterios para la toma de decisiones.

“Esta metodología nos ayuda a obtener el valor del medicamento de forma ordenada, objetiva, pragmática y transparente”, destaca Poveda.

Perspectiva de los pacientes

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Poveda: la evaluación "podría ser clave en los informes de posicionamiento terapéutico"

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Esta aproximación analítica permite además la comparación entre distintos fármacos e incluye criterios técnicos (datos de eficacia, por ejemplo) como criterios no técnicos (por ejemplo, aspectos relacionados con el contexto social y geográfico). Asimismo, esta metodología es capaz de recoger también la perspectiva de los pacientes.

Esta herramienta es especialmente útil en un escenario como el de los fármacos huérfanos, cuya evaluación y aprobación presenta importantes desafíos. La heterogeneidad de las enfermedades raras y el número reducido de personas que las padecen provoca ciertas carencias metodológicas y sesgos en los resultados de los ensayos clínicos, ya que el número de personas reclutadas suele ser insuficiente.

Además, el desconocimiento de datos reales de prevalencia e incidencia de estas enfermedades dificulta a los evaluadores el cálculo del impacto presupuestario real que tendría la financiación pública de estos fármacos.

Consideraciones éticas y jurídicas de la decisión

Tradicionalmente, estas características especiales de los fármacos huérfanos y este entorno de mayor incertidumbre han provocado, detalla Poveda, que “los evaluadores tengan que aplicar consideraciones éticas y jurídicas” a este proceso de toma de decisiones.

Toda una serie de motivos que hacen que sea necesario, en opinión del farmacéutico, “establecer un sistema de evaluación que complemente al ya existente y facilite una mejor toma de decisiones”.

Evaluación tras la opinión positiva de la EMA

Aunque en un principio se pensó que esta metodología podría ser utilizada por los comités de farmacoterapéutica de los distintos hospitales del país, finalmente la evaluación se realizará antes, en cuanto al Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA emita una opinión positiva sobre un fármaco determinado.

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El Catsalut ha sido el servicio elegido para poner en marcha un proyecto piloto

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Ante este nuevo escenario, Poveda cree que esta evaluación “podría ser un elemento clave en los informes de evaluación y posicionamiento terapéutico (IPT) con el objetivo de ayudar en la toma de decisiones de precio y financiación a nivel nacional”.

Así, si bien en un principio el precio del tratamiento no se incluirá en la evaluación del valor real del fármacos (los costes médicos directos en indirectos sí), la propuesta de Orphar-SEFH es la actualización de este informe de evaluación MCDA con la inclusión de esta cifra una vez el medicamento huérfano haya obtenido la aprobación final de precio y financiación en España.

MCDA en el Catsalut

A nivel regional, el Catsalut ha sido el servicio de salud elegido para poner en marcha un proyecto piloto destinado a probar la utilidad del MCDA. A raíz de los resultados positivos que ofreció este marco, se introdujo el MCDA en el Plan del Catsalut 2016-2020.

A nivel hospitalario, se desarrolló un marco MCDA para la evaluación de fármacos huérfanos en el comité farmacoterapéutico del Hospital Universitario Virgen Macarena, en Sevilla, que permitía integrar el punto de vista multidisciplinar de todos los miembros del comité. Hasta la fecha, no hay resultados de práctica clínica en este centro.