Medicamentos.
El 63% de los medicamentos huérfanos pediátricos financiados en España sufren restricciones de acceso
Una investigación llama a reforzar la financiación pública de este tipo de fármacos para enfermedades raras
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La financiación pública de los medicamentos huérfanos pediátricos es uno de los mayores desafíos para España. El Sistema Nacional de Salud (SNS) afronta uno de los grandes retos en el ámbito de las enfermedades raras. Esta es la idea principal que se desprende de una investigación publicada en la revista Anales de Pediatría, donde se ofrece una radiografía de la situación de este tipo de fármacos en la sanidad pública española. El texto, que sintetiza las principales barreras de los pacientes a la hora de acceder a estos productos farmacéuticos, también subraya que el 63 por ciento sufren restricciones.
El estudio, titulado Regulación y análisis del acceso a medicamentos huérfanos en la población pediátrica en España, comienza con una introducción sobre la situación clínica de este tipo de patologías. "La complejidad diagnóstica es una de las principales barreras en el abordaje de las enfermedades raras", sentencia. De hecho, recuerda que en el caso de España "el tiempo medio hasta alcanzar un diagnóstico se sitúa en torno a seis años".
Las limitaciones de los medicamentos huérfanos
El análisis no solo se centra en el dibujo general de las enfermedades raras en el país. También destaca las limitaciones de acceso, los desafíos en la evidencia clínica, las barreras en la comercialización y en la financiación pública o la necesidad de reforzar la investigación, entre otros.
Así, una de las primeras ideas que destaca el texto se centra en que los medicamentos con indicación pediátrica siguen siendo una minoría dentro del conjunto de fármacos huérfanos. En concreto, la investigación, a la que ha accedido Redacción Médica, señala que representan el 50 por ciento de los autorizados y solo un 22,4 por ciento son de uso exclusivo pediátrico.
Con esa base, el estudio menciona los desafíos. De esta forma, apunta que un número significativo de estos fármacos autorizados en Europa lo han sido bajo condiciones especiales (es decir, como autorización condicional o en circunstancias excepcionales). Esto se traduce, como explica, en un reflejo de las "dificultades para generar evidencia científica en la población infantil".
Las limitaciones en la comercialización y financiación pública son el principal eje vertebrador de este análisis publicado en la revista Anales de Pediatría. En esta línea, la investigación apunta que la mayoría de los medicamentos huérfanos pediátricos autorizados en la Unión Europea obtienen el código nacional en España, pero esto no significa que todos ellos se financien en el sistema sanitario público. De hecho, de entre los financiados, un alto porcentaje de ellos (el 63 por ciento) presentan restricciones de uso.
Asimismo, el estudio se refiere a la existencia de barreras en el acceso en las distintas comunidades y ciudades autónomas.
Con respecto al impacto de las terapias biológicas avanzadas, la investigación hace alusión a que el 42,9 por ciento de los medicamentos huérfanos pediátricos son biológicos. Esto es un reflejo de la innovación terapéutica, si bien también subraya que es un porcentaje que plantea retos económicos y organizativos para el sistema sanitario.
"Los medicamentos huérfanos con indicaciones pediátricas siguen siendo minoritarios", resumen las investigadoras. Estas proceden del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario Galdakao-Usansolo y del Servicio de Farmacia del Complejo Hospitalario Universitario de Pontevedra, y ponen sobre la mesa la que, para ellas, es la solución para estos bajos porcentajes. "Es necesario reforzar la investigación clínica pediátrica e implementar estrategias para garantizar un acceso más ágil, equitativo y coordinado", concluyen.
