La primera fábrica española de CAR-T para Europa apunta a patología rara

El acceso a terapias avanzadas continúa siendo uno de los grandes retos sanitarios en Europa y en España, especialmente en el ámbito de las enfermedades raras y ultra raras pediátricas, donde las opciones terapéuticas siguen siendo limitadas. En este contexto, el Hospital Sant Joan de Déu se ha convertido en el primer centro español en obtener la acreditación MIA, que le autoriza a operar como laboratorio farmacéutico para la producción y distribución de terapias avanzadas en la Unión Europea, tanto para hospitales como para compañías. Este hito permitirá ampliar el acceso a estos tratamientos dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS) y reforzar el desarrollo de terapias dirigidas, principalmente focalizada a enfermedades raras, debido a su déficit generalizado.

El centro catalán inició el proceso para lograr esta acreditación a finales de 2025. Alessandra Magnani, jefa de la Plataforma de Terapias Avanzadas del Hospital Sant Joan de Déu, afirma en Redacción Médica que “la propia plataforma ya tenía una acreditación desde 2024 que le permitía fabricar CAR-T en condiciones de Good Manufacturing Practices (GMP) para pacientes pediátricos y adultos en un marco académico como son los ensayos clínicos y el uso compasivo”.

La autorización recibida recientemente supone un paso más allá, ya que “permitirá favorecer el acceso a estas terapias para los pacientes que las necesiten. Existe una realidad dramática y es que los pacientes no pueden acceder a ellas debido a su coste económico, pero con la autorización, el centro se convierte en un laboratorio farmacéutico que producirá terapias avanzadas para otros centros europeos y españoles, incluidos hospitales y empresas”.

Magnani está convencida de que este tipo de acreditaciones contribuyen a fortalecer el SNS, ya que “va a consolidar el posicionamiento de España a nivel internacional, ya que se está generando mucha innovación, que irá aumentando a medida que más hospitales logren esta acreditación”.

Foco en el vacío terapéutico

En cuanto a las indicaciones que más se beneficiarán de esta nueva etapa, la especialista explica que “la plataforma del hospital está diseñada para ganar flexibilidad, por lo que puede producir distintos tipos de terapias avanzadas como CAR-T, terapias génicas y dendríticas. Las enfermedades minoritarias y ultra minoritarias serán el principal enfoque del centro, debido a que son las terapias más penalizadas y las que menos llegan a los pacientes”.

Precisamente en este vacío terapéutico es donde, para la facultativa, “el hospital puede aportar más y ofrecer una alternativa a muchos pacientes en el contexto de enfermedades oncohematológicas, pediátricas, tumores sólidos pediátricos, autoinmunes sistémicas pediátricas y las monogénicas”.

El hospital forma parte de la red nacional Certera y la Red Española de Terapias Avanzadas (Terav +), y Magnani confirma que, tras recibir luz verde para producir terapias avanzadas y distribuirlas, “se irán ofreciendo indicaciones para los distintos hospitales españoles que lo necesiten, además de hacerlo a nivel internacional para seguir atendiendo a necesidades de diferentes territorios”.

Colaboraciones académicas y privadas en España y Europa

El plan del centro a corto plazo pasa por ampliar su actividad, “ofreciendo nuevas colaboraciones de tipo académico entre hospitales nacionales e internacionales además de colaboraciones privadas”. Además, la especialista recuerda que el centro también ofrecerá “espacios, equipamientos, el conocimiento técnico, regulatorio y el propio personal especializado para crear un entorno experto tanto en la preclínica, clínica y en la parte administrativa”.