Carlos Casasnovas, investigador en enfermedades neurometabólicas del Idibell, y Ricardo Gil, responsable de la consulta de enfermedades minoritarias del Hospital La Fe de Valencia.
La visión de crear una
colaboración sin fragmentaciones para armonizar el acceso a
la innovación para enfermedades raras empieza a ganar fuerza en Europa. El europarlamentario socialista
Nicolás González defendió recientemente en la Comisión de Salud Pública la creación de "un ecosistema europeo de enfermedades raras” basado en la
propuesta reglamentaria que hay sobre la mesa”, con la idea de garantizar “un diagnóstico temprano, un acceso igualitario al diagnóstico y al tratamiento, y una infraestructura de datos”.
Carlos Casasnovas, investigador experto en enfermedades neurometabólicas del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell), ve con mucho optimismo esta apuesta, aunque advierte que en España
siguen existiendo barreras de acceso a tratamientos farmacéuticos en este campo: “Es necesario
agilizar los trámites administrativos para
aprobar medicamentos de baja prevalencia de forma rápida, sin tener que
esperar a realizar un ensayo clínico, ya que en esta población son muy difíciles de realizar”.
Por su parte,
Ricardo Gil, responsable de la consulta de enfermedades minoritarias del
Hospital La Fe de Valencia, ve este paso “como un hecho positivo, ya que todo lo que sea armonizar el acceso a los tratamientos y a los diagnósticos más pronto en toda la Unión Europea permitirá ofrecer una mejor atención a estos pacientes”. En este sentido, el paso que se tiene que dar en España para formar parte de este potencial proyecto europeo es "
eliminar las diferencias que existen dentro de las propias comunidades autónomas y
compartir toda la información posible para avanzar de forma unificada en este escenario".
Casasnovas considera en
Redacción Médica que la aprobación de tratamientos para
diferentes enfermedades raras “es un proceso largo y requiere de muchos estudios complejos, debido a que cuesta encontrar pacientes con la misma patología. Se trata de un problema común en muchos países”. Pese a ello, el investigador asegura que, poco a poco, “
se está rompiendo esta muralla para favorecer que las enfermedades raras no se vean perjudicadas por este hecho, aunque queda mucho por delante”. Un ejemplo de estos brotes verdes es, para el especialista, que este viernes el
Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud (Cisns) debata el Acuerdo por el que se actualiza el
Manual de procedimientos del Registro Estatal de Enfermedades Raras: “Es necesario actualizarlo, ya que cada vez es más fácil diagnosticar las enfermedades, por lo que se identifican más pacientes. Cualquier restructuración en este campo desde el Gobierno de España será un paso adelante”.
El investigador de Idibell afirma que el
reto que plantea Europa no es fácil de conseguir, y marca
qué camino debería seguir España para poder sumarse a este cambio de paradigma: “Actualmente, estas enfermedades poco prevalentes se centralizan en los hospitales más grandes. Es necesario conseguir que los pacientes que no vivan en grandes ciudades tengan la f
acilidad de ser visitados en centros especializados y, a su vez, puedan mantener a su médico de referencia cerca”.
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Casasnovas: "La estructura en España ante las enfermedades raras existe, hace falta mantenerla para que siga existiendo"
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La creación de
más centros especializados en enfermedades raras no es para Casasnovas la solución en España, ya que, para el experto, la clave es la
financiación: “Ya existe una red de centros expertos, por lo que ahora hace falta consolidar la conexión entre estos y hospitales pequeños para que sea fluida y constante. La estructura ya está,
hace falta mantenerla para que siga existiendo”. Para ello, la solución pasa porque “el
Ministerio de Sanidad invierta. No se pueden pedir más resultados sin sumar nuevos recursos. Si se desea crear cosas nuevas, transformar el abordaje de una enfermedad con más diagnósticos y tenicficación, hacen falta recursos”.
La necesidad de crear un ecosistema nacional unificado
Gil, por su parte, afirma en
Redacción Médica que, a pesar de que a nivel español existe alguna red de colaboración ya creada, “a la hora de
abordar las enfermedades raras hay muchos centros que realizan su propio camino en este campo, por lo que lo primero es crear un ecosistema nacional unificado". El próximo paso será lograrlo en Europa, un territorio mucho más amplio y que supondrá "
otra dimensión. Existen muchos más centros que tienen sus propias líneas de investigación, por lo que todo lo que sea unificar protocolos permitirá abordar con más garantías a estos pacientes”.
Desde el punto de vista del facultativo, contar con mayor coordinación en Europa se ha convertido en un obstáculo importante en el abordaje de este tipo de enfermedades: “Todo lo que sea
desigualdad entre los profesionales que tienen un proyecto en común generará dificultades en el manejo de pacientes. Cuanto más se actúe de forma coordinada y se cuenten con recursos, se podrá avanzar más rápido y de forma más cohesionada”.
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Gil: "Todo lo que sea unificar protocolos entre hospitales permitirá abordar con más garantías a estos pacientes"
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En caso de que este
reglamento avance, el especialista ve difícil determinar un
horizonte temporal para empezar a ver cambios reales en el acceso al tratamiento y al diagnóstico: “Es complejo de predecir una fecha exacta, aunque hay que ver si esta iniciativa no se quede en un brindis al sol, se haga coherente y se baje a la tierra. La
experiencia real demuestra que estas grandes iniciativas cuestan a que
lleguen al paciente, por lo que, si realmente se avanza, en pocos años se verán diferencias notables”.
La necesidad de compartir conocimiento a nivel europeo
Ante la meta que se defiende en Europa de conseguir que un paciente con enfermedad rara tenga las
mismas oportunidades de tratarse en cualquier país de la Unión Europea, Gil no la considera descabellada: “Hacen falta muchos recursos, pero la realidad es que, si se pone en marcha, no veo por qué no es posible este gran salto de calidad en esta población a nivel europeo”.
Como profesional desde hace años en el abordaje de este tipo de enfermedades, Gil defiende que dentro de esta propuesta es necesario “
compartir al máximo las experiencias de estas patologías entre todos los centros involucrados, establecer hospitales de referencia y mantener acceso libre en cualquier lugar de Europa”.
Con respecto a la actual realidad en este campo de la Medicina, el facultativo resalta que “se está avanzando mucho y
ya existen redes europeas y
proyectos de unificación dentro de la propia Comunidad Valenciana en este sentido”. El paso adelante que quiere llevar a cabo la Unión Europea marcará un antes y un después en el tratamiento de estos pacientes, pero, tal y como recuerda Gil, “no puede quedarse en una mera voluntad política. Se debe reflejar en el día a día del paciente”.
Las informaciones publicadas en Redacción Médica contienen afirmaciones, datos y declaraciones procedentes de instituciones oficiales y profesionales sanitarios. No obstante, ante cualquier duda relacionada con su salud, consulte con su especialista sanitario correspondiente.
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