El fármaco 4SC-205 contra neuroblastoma, más eficaz in vivo que in vitro

Recientemente un estudio realizado por el grupo de Investigación Traslacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia, junto con el grupo de Investigación Biomédica en Urología del Hospital Vall d’Hebron, demostró la eficacia del fármaco 4SC-205 contra el neuroblastoma, inhibiendo la proteína KIF11. Esta patología se trata de un tipo de tumor pediátrico muy agresivo, siendo la primera causa de muerte en niños por enfermedad. Aunque se han logrado grandes resultados, los investigadores ven difícil poder iniciar un ensayo clínico con el nuevo fármaco.

El 4SC-205 ha funcionado correctamente y tal y como analiza en Redacción Médica el investigador del grupo de Investigación Traslacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia del Vall d’Hebron Recerca, Marc Masanas, "ha sido testado en líneas celulares y ratones a partir de modelos derivados de pacientes de la Vall d’Hebrón. Inyectábamos en la glándula suprarrenal el mismo tumor que sufría el paciente. Se trata de un tumor agresivo que no respondía a tratamientos, y con este fármaco los efectos casi desaparecieron por completo”.

El investigador, por otra parte, explica una conclusión vital de las investigaciones y que no llegó a plasmarse en el estudio publicado por Clinical and Translational Medicine: “La combinación entre inhibidores quimioterapéuticos con el 4SC-205 reduce aún más el crecimiento de las metástasis in vivo en comparación con in vitro. En el estudio publicado solamente nos referimos a la eficacia del fármaco a nivel in vitro. Se trata de resultados relevantes, ya que si podemos eliminar las células metastásicas evitaríamos que los pacientes recayeran. Con el neuroblastoma se sospecha que quedan células metastáticas en la médula ósea y la combinación de fármacos inhibe muy bien el crecimiento de las metástasis en estos órganos”.

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"La metástasis se reduce más en modelos in vivo en comparación con in vitro"

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Pese a conseguir resultados enormemente positivos en la investigación (eficaz atacando a metástasis en hígado y médula ósea, dos de los órganos más afectados por la metástasis en neuroblastoma), Masanas afirma que “hemos de ver si es factible realizar un ensayo clínico. Se trata de un tumor con una incidencia muy baja, por lo que las empresas farmacéuticas ven difícil invertir dinero en este campo no les sale rentable fabricar un medicamento”.

Los investigadores, en busca de fuentes de financiación

A lo largo del año acaban viendo la luz una gran cantidad de proyectos, y Masanas afirma que es “el laboratorio que busca aplicar en aquellos proyectos con opción a avanzar. Este fármaco ha sacado muy buenos resultados. Otro inhibidor para tener en cuenta es uno producido por Pfizer, que hace el mismo efecto contra la proteína KIF11. Unos investigadores de Suecia sacaron un artículo similar al nuestro. Se trata, pues, de dos estudios con fármacos diferentes y que logran conclusones similares. Sería interesante tenerlo en cuenta de cara al futuro, ya sea con nuestro fármaco o con el inhibidor de Pfizer”.

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"El laboratorio busca aplicar en aquellos proyectos con opción a avanzar"

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La empresa que ha financiado el proyecto, 4SC, cuenta con poca capacidad para poder invertir y realizar un ensayo clínico en cánceres pediátricos. Debido a ello, el grupo de investigadores ya ha iniciado la búsqueda para encontrar otras fuentes. Así pues, Masanas explica que “no se ha hablado con la Agencia Española del Medicmaento (Aemps). El inhibidor se ha probado en tumores sólidos en adulto en Europa y están ahora haciendo en China un ensayo clínico para este tipo de tumores y ampliar el número de pacientes. Veremos qué resultados se logran y a partir de aquí, analizaremos posibles fuentes de financiación con el neuroblastoma”.

Equipos multidisciplinares, la semilla del éxito

Todo el trabajo realizado por los diferentes especialistas involucrados no hubiera sido posible sin la formación de un equipo multidisciplinar. Masanas recuerda que “hemos trabajado con oncólogos en relación con las posibles combinaciones de fármacos para lograr un inhibidor nuevo, mientras que el trabajo de los patólogos también ha sido de vital importancia a la hora de analizar los distintos tumores que hemos encontrado”.