La terapia génica reta a Neurología con un 'delivery' de ácido nucleico

La irrupción de la terapia génica ha iniciado un camino de esperanza para abordar las enfermedades neurológicas con base genética. Como toda nueva tecnología sigue habiendo retos por superar y el actual es lograr implantar un vector viral universal para toda la sociedad. Actualmente se usan vectores con un virus concreto para infectar la célula y añadir el ADN adecuado, método que conlleva problemas de preparación y no es eficaz para todos los pacientes. El reto planteado por los neurólogos es realizar una entrega de ácidos nucleicos en las células, mejorando el proceso y permitiendo un acceso general a la población.

“La terapia génica es una herramienta que la Neurología llevaba mucho tiempo esperando”, afirma en Redacción Médica David Gómez, neurólogo del Vall d’Hebrón, recordando que “la capacidad de los especialistas sin este tipo de tecnología para abordar la mayoría de enfermedades es muy baja. Poco a poco empiezan a aparecer tratamientos con terapia génica para atrofia muscular espinal y ya se están utilizando para otras indicaciones fuera de ensayos clínicos”.

Esta tecnología va abriéndose paso en la práctica clínica y Estados Unidos ha aprobado su uso recientemente para la distrofia muscular de Duchenne. Estos avances son para el neurólogo “la gran esperanza para tratar al paciente, aliviar sus síntomas y en algunos casos revertirlos de manera completa”.

Una familia de vectores con ácido nucleico

Para ello, el próximo reto que la Neurología debe impulsar, según Gómez, es universalizar la terapia génica: “Se debe modificar el uso de vectores virales con un virus concreto para infectar a la célula y la apuesta está en la entrega de ácidos nucleicos. El uso de virus impide que se pueda volver a usar en aquellas personas que ya han estado expuestas anteriormente, además de que cada paciente tiene unos anticuerpos que impiden usarlos”.

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"Se debe modificar el uso de vectores virales con un virus concreto para infectar a la célula y la apuesta está en la entrega de ácidos nucleicos"

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Para homogeneizar una tecnología más eficaz, el neurólogo es partidario de buscar una familia de vectores que “permita cubrir a toda la población y recodificar a los pacientes que ya han sido tratados, permitiendo mejorar mucho estas terapias”.

El coste económico de la terapia génica

Otro de los grandes problemas a los que se enfrenta hoy en día la terapia génica es su enorme coste económico. “Esta realidad se traduce en enormes costes a nivel farmacológico y el Sistema Nacional de Salud (SNS) aún no tiene una estrategia clara para poder adaptarse”, afirma el especialista, que quiere ser optimista y afirma que la situación evolucionará hacia mejoras farmacéuticas y nuevas terapias esperanzadoras.

Gómez considera que actualmente el SNS está en transición para introducir las terapias génicas: “El SNS funciona en función de dar una respuesta a una necesidad”, por lo que “habrá un momento en que se crearán auténticos equipos dedicados a usar esta tecnología, consiguiendo una realidad tangible para muchos pacientes”.

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"En un futuro se llegarán a diseñar fármacos específicos para cada paciente"

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El neurólogo está convencido de que en los próximos años aumentarán el número de terapias génicas para tratar enfermedades neurológicas: “España se encuentra en el inicio del camino. En un futuro se llegará a diseñar fármacos específicos para cada paciente. Se trata de un reto ya que hoy por hoy no hay una solución. En los próximos años los expertos lograrán resultados en terapia génica que hace poco serían descritos como ciencia ficción”.