La EMA fija 2025 para terminar su piloto de terapias avanzadas académicas

Tras el lanzamiento en septiembre de 2022, la Agencia Europea del Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés),  aceptó a tres organizaciones académicas y sin fines de lucro que desarrollan productos medicinales de terapia avanzada (ATMP) en un plan piloto en el que se benefician de un mayor apoyo de la agencia.

El objetivo es guiar a los desarrolladores no comerciales que aborden necesidades médicas no satisfechas a través de los requisitos reglamentarios y científicos de la Unión Europea (UE) y comprender mejor sus necesidades para permitirles avanzar en el desarrollo de sus medicamentos y, finalmente, alcanzar la autorización de comercialización. La EMA busca agregar otros dos desarrolladores para fines de 2024. 

El primer participante seleccionado para unirse al inicio del piloto es el Hospital Clínic de Barcelona que está desarrollando ARI-0001, un producto de receptor de antígeno quimérico (CAR) basado en las propias células T de los pacientes. El medicamento está indicado para el tratamiento de pacientes mayores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda recidivante/refractaria, un tipo de cáncer de la sangre. En diciembre de 2021, se le concedió la elegibilidad para el plan de la EMA para apoyar el desarrollo de medicamentos dirigidos a una necesidad médica no cubierta (Prime).

Medicamentos de terapia génica

En una segunda ronda que finalizó en diciembre de 2023, un total de 11 candidatos expresaron su interés en unirse al piloto. La EMA seleccionó a dos nuevos participantes, ambos desarrollando medicamentos de terapia génica. TregTacRes, un medicamento basado en células T modificadas, destinado a ser utilizado como terapia complementaria después de un trasplante, está siendo desarrollado por el Centro de Terapias Avanzadas de Berlín (BeCAT) – Charité. Telethon 003 (Etuvetidigene autotemcel) es desarrollado por Fondazione Telethon y está destinado al tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich, una inmunodeficiencia rara y potencialmente mortal.

Los desarrolladores académicos sin fines de lucro son un importante contribuyente al desarrollo de los ATMP, pero la experiencia ha demostrado que cumplir con los requisitos regulatorios puede ser un desafío. Si bien el piloto no introduce ninguna herramienta regulatoria nueva, la EMA se compromete a ayudar a los participantes a aprovechar el uso de las herramientas regulatorias existentes y las medidas de apoyo al desarrollo. Los participantes piloto seleccionados se beneficiarán de reducciones y exenciones de tarifas, tal como se establece en la decisión del Director Ejecutivo de la Agencia sobre incentivos de tarifas para asesoramiento científico, solicitudes de autorización de comercialización e inspecciones previas a la autorización.

Los resultados iniciales del piloto se esperan para 2025. Una vez finalizado, se publicará un informe sobre las lecciones aprendidas de esta iniciativa y las áreas de mejora en apoyo a los desarrolladores académicos.