Europa recomienda Scemblix (Novartis) para leucemia mieloide crónica

Novartis ha anunciado este lunes que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado la opinión positiva y ha recomendado conceder la autorización de comercialización de Scemblix (asciminib) para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ FC), previamente tratados con dos o más inhibidores de la tirosina quinasa (ITC). De aprobarse, Scemblix será el primer  tratamiento para la LMC en Europa que actúa específicamente dirigiéndose al bolsillo  miristoilo de ABL (también conocido en la literatura científica como inhibidor STAMP), lo que representa un "avance terapéutico importante" para los pacientes intolerantes y/o resistentes a los tratamientos con ITC actualmente disponibles.

Se estima que, cada año, más de 6.300 personas serán diagnosticadas con LMC en Europa. Si bien muchos pacientes se beneficiarán de las terapias ITC disponibles, un porcentaje significativo puede experimentar intolerancia o resistencia a estos tratamientos. En un  análisis de pacientes con LMC tratados previamente con dos ITC, aproximadamente el 55 por ciento notificaron intolerancia al tratamiento anterior; y un análisis combinado de pacientes en el escenario de segunda línea reveló que hasta el 70 por ciento son incapaces de lograr una respuesta molecular mayor (RMM) durante los dos años de seguimiento.

"Aunque los tratamientos para la LMC han avanzado en los últimos 20 años, muchos pacientes siguen experimentando efectos secundarios y resistencia al tratamiento, lo que afecta a su calidad de vida y los sitúa en riesgo de progresión de la enfermedad o incluso de muerte", ha concretado Andreas Hochhaus, director del Departamento de Hematología y Oncología Médica del Hospital Universitario de Jena en Alemania. "De aprobarse, el nuevo mecanismo de acción de Scemblix nos brinda otra opción para combatir estos desafíos a los que se enfrentan los pacientes, ofreciendo una nueva esperanza en el manejo de su enfermedad, ha añadido".

Tasa de efectos adversos del 6%

La opinión positiva del CHMP para Scemblix está basada en los resultados del ensayo pivotal de Fase III ASCEMBL, que mostró una tasa de RMM casi duplicada en pacientes tratados con Scemblix, en comparación con Bosulif (bosutinib) (25,5 por ciento frente al 13,2 por ciento),  con una tasa de interrupción debido a reacciones adversas más de tres veces inferior (5,8 por ciento  frente a 21,1 por ciento) a las 24 semanas. Las reacciones adversas más frecuentes (incidencia  ≥20 por ciento) notificadas en este análisis fueron trombocitopenia (29,5 por ciento) y neutropenia (23,1 por ciento) en  el grupo de Scemblix; y diarrea (71,1 por ciento), náuseas (46,1 por ciento), aumento de ALT (28,9 por ciento), vómitos (26,3 por ciento), erupción cutánea (23,7 por ciento), aumento de AST (21,1 por ciento) y neutropenia (21,1 por ciento) en el grupo de Bosulif.
 
Estos resultados se confirmaron en el seguimiento a largo plazo, donde la tasa de RMM en la semana 96 fue de más del doble con Scemblix (37,6 por ciento, IC del 95 por ciento: 29,99-45,65), en  comparación con Bosulif (15,8 por ciento, IC del 95 por ciento: 8,43-25,96). Estos datos se han compartido  en presentaciones orales durante las reuniones anuales de la Sociedad Americana de  Oncología Clínica (ASCO) y de la Asociación Europea de Hematología (EHA) en junio de 2022. 

"Nos satisface la recomendación de Scemblix y, en caso de aprobarse, esperamos ofrecer a  los pacientes que viven con LMC en Europa el acceso oportuno a esta tratamiento innovador", ha anunciado Haseeb Ahmad, presidente de Novartis en Europa. "Hemos  trabajado incansablemente para mejorar la atención de la LMC durante las últimas dos  décadas y debemos aprovechar esta oportunidad para ayudar a los pacientes que necesitan  este tipo de tratamientos a lograr mejores resultados. Con los sólidos resultados clínicos observados hasta la fecha, creemos que tenemos el potencial para transformar, una vez más,  el estándar de tratamiento de la LMC con Scemblix".

La aprobación de Scemblix en LMC recomendada por el CHMP se remitirá a la Comisión Europea (CE). La CE revisará las recomendaciones del CHMP y emitirá una decisión final en los próximos dos meses.