Europa aprueba el primer tratamiento para la mielofibrosis en casi 10 años

Bristol Myers Squibb ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización completa de comercialización a Inrebic (fedratinib) para el tratamiento de la esplenomegalia (aumento del tamaño del bazo) relacionada con la enfermedad o de los síntomas en pacientes adultos con mielofibrosis primaria, mielofibrosis posteriora policitemia vera o a trombocitemia esencial, que no hayan sido tratados previamente con ningún inhibidor de la quinasa asociada a Janus (JAK) o que hayan recibido tratamiento con ruxolitinib.

Este es el primer tratamiento oral de administración una vez al día que reduce significativamente el volumen del bazo y la carga de síntomas en los pacientes con mielofibrosis en los que ha fracasado el tratamiento con ruxolitinib, que son intolerantes a ruxolitinib o que no han recibido ningún inhibidor de JAK. La autorización de comercialización centralizada aprueba el uso de este fármaco en todos los estados miembros de la Unión Europea (UE), así como en Noruega, Islandia y Liechtenstein. A este tratamiento se le concedió la designación de fármaco huérfano en Estados Unidos y también está aprobado en Estados Unidos y Canadá.

“La mielofibrosis es un trastorno grave y a menudo debilitante de la médula ósea para el que solo existe una opción de tratamiento aprobada desde hace casi una década,” ha señalado Claire Harrison, FRCP, FRCPath,investigadora de los estudios JAKARTA y JAKARTA2 y catedrática de hematología en la Fundación NHS de Guy and St. Thomas de Londres en el Reino Unido.

"Inrebic demostró reducciones clínicamente significativas del volumen del bazo y de los síntomas en pacientes que progresaron con ruxolitinib o que no habían recibido ningún inhibidor de JAK. Aproximadamente una de cada 100.000 personas en la UE será diagnosticada de mielofibrosis al año, y la aprobación de hoy ofrece una nueva e importante opción para los pacientes que siguen necesitando urgentemente nuevos tratamientos".

Los estudios clínicos

La aprobación de este fármaco por parte de la CE se basó en los resultados de los estudios JAKARTA y JAKARTA2, en los que participaron pacientes de 14 países de la UE. El estudio pivotal JAKARTA evaluó la eficacia de dosis orales de fedratinib administradas una vez al día en comparación con placebo en 289 pacientes con mielofibrosis primaria intermedia-2 o de alto riesgo o secundaria con esplenomegalia. El estudio JAKARTA2 evaluó la eficacia de dosis orales de fedratinib administradas una vez al día en 97 pacientes con mielofibrosis primaria o secundaria intermedia o de alto riesgo con esplenomegalia tratados previamente con ruxolitinib.

En el programa de desarrollo clínico de este fármaco, en el que participaron 608 pacientes, se observaron casos graves y mortales de encefalopatía, incluida la de Wernicke, en pacientes tratados con fedratinib. Se notificaron casos graves en el 1,3% (8/608) de los pacientes tratados con este tratamiento en los ensayos clínicos y el 0,16% (1/608) de los casos fueron mortales.

“Con la aprobación de fedratinib por parte de la CE, los pacientes con mielofibrosis de toda Europa dispondrán ahora de una nueva opción esencial para un trastorno poco frecuente de la médula ósea en el que ha habido pocos avances en los últimos años”, ha señalado Diane McDowell, vicepresidenta de Medical Affairs Internacional de Hematología de Bristol Myers Squibb.