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La Bioingeniería, aliado estratégico contra enfermedades sanguíneas raras

Descubrimientos en terapia génica, fármacos y células madre revolucionan el tratamiento de este tipo de enfermedades

Se han presentado en la 59ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología.
La Bioingeniería, aliado estratégico contra enfermedades sanguíneas raras
Redacción
Martes, 19 de diciembre de 2017, a las 11:00
Cuatro hallazgos prometedores en el campo de la Bioingeniería han sido presentados durante la 59ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) en Atlanta.

Se trata de herramientas y terapias innovadoras para trastornos sanguíneos difíciles de tratar, incluida la enfermedad de células falciformes (SCD), beta talasemia y la inmunodeficiencia combinada severa ligada a X (X-SCID).

En su mayoría emplean enfoques terapéuticos únicos y tecnologías de ingeniería avanzadas, como la plataforma de edición de genes Crispr/Cas9, que refleja los frutos de muchos años de dedicación e innovación en la investigación.

"Logros como estos representan una enorme cantidad de determinación por parte de los médicos científicos para crear tratamientos y curas para estos pacientes", ha señalado Jonathan G. Hoggatt, miembro de la facultad del Instituto de Células Madre de Harvard y Profesor Asistente de Medicina en Harvard Medical School.

A su vez, Hoggatt ha hecho hincapié en que "hacer realidad estas herramientas y tratamientos no ocurre de la noche a la mañana o en cinco años; requiere una gran perseverancia tanto en el laboratorio como en la clínica".

Terapias génicas y uso de células madre

Dos de los cuatro estudios son terapia génicas. Una es capaz de restaurar todos los tipos de células inmunes en bebés con inmunodeficiencia combinada severa ligada al cromosoma X.

La otra se trata de la primera terapia génica intrahueso capaz de reducir las transfusiones en pacientes con desorden sanguíneo raro.

También ha sido presentado en las jornadas el primer medicamento diseñado específicamente para la anemia falciforme que ha mostrado resultados beneficiosos en adolescentes.

La reunión también ha contado con un espacio para las células madre. Especialistas americanos han enseñado una investigación donde demuestran que estas células, previamente diseñadas, facilitan las transfusiones de sangre y las hacen más seguras para pacientes con enfermedad de células falciformes.