Terapias en desarrollo auguran un futuro prometedor en el tratamiento de las anemias congénitas

Aumento progresivo de los casos de anemia falciforme por flujos migratorios
Rafael del Orbe, del Hospital Universitario Cruces (Barakaldo, Bilbao) y secretario del Grupo Español de Eritropatología, de la SEHH.


19 oct 2021. 15.00H
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Los hematólogos observan un incremento progresivo de casos de anemia falciforme, motivada por los flujos migratorios provenientes del Caribe, Sudamérica y África. En el LXIII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y XXXVII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), que se ha celebrado en el Palacio de Congresos y Auditorio de Navarra, Baluarte, se han abordado los últimos avances en Eritropatología y Medicina Transfusional. Los hematólogos se plantean el tema del presente y futuro en el tratamiento de las anemias congénitas, como un tema de creciente interés.

“En los últimos años, se ha incrementado el interés en el campo de las anemias, sobre todo entre los especialistas más jóvenes, debido principalmente al avance en el conocimiento de los mecanismos fisiopatológicos de la enfermedad y al desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas”, explica Rafael del Orbe, del Hospital Universitario Cruces (Barakaldo, Bilbao) y secretario del Grupo Español de Eritropatología, de la SEHH.

Dentro de las anemias congénitas se engloba un grupo muy heterogéneo de enfermedades, todas ellas consideradas raras, al presentar una prevalencia muy baja en la población. Sin embargo, tal y como señala del Orbe, “hemos observado un incremento progresivo en el número de casos de anemia falciforme (drepanocitosis) motivada por los flujos migratorios, ya que se trata de una patología que afecta principalmente a personas provenientes del Caribe, Sudamérica y África”. Estas anemias están consideradas como enfermedades complejas, con un curso crónico. Por ello, “se precisa que los médicos estén adecuadamente preparados para ofrecer los cuidados necesarios que requieren estospacientes y así poder prevenir y paliar las complicaciones que se producen a largo plazo”.

Enorme avance en el tratamiento


En los últimos años se ha producido un inmenso avance en las alternativas de tratamiento para pacientes con anemias congénitas, principalmente en el campo de la talasemia y la anemia falciforme (la anemia congénita más prevalente en España), gracias al mayor conocimiento de los mecanismos fisiopatológicos de la enfermedad, que ha permitido el reconocimiento de nuevas dianas terapéuticas. “Estamos asistiendo a un gran desarrollo de nuevas moléculas que actualmente se encuentran en ensayos clínicos”, afirma Rafael del Orbe. “De hecho, ya contamos con fármacos recientemente aprobados por la Agencia Americana del Medicamento (FDA por sus siglas inglesas) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas inglesas), que en un futuro cercano podrán ser de acceso a los pacientes afectados de anemias congénitas”.

Entre ellas se encuentran luspatercept y crizanlizumab, recientemente aprobados por la EMA, que constituyen dos nuevas alternativas de tratamiento para pacientes
talasémicos con dependencia transfusional y con drepanocitosis y crisis dolorosas o vasooclusivas recurrentes. Asimismo, la terapia génica emerge como una nueva alternativa curativa para aquellos pacientes que no dispongan de un donante de médula ósea familiar y compatible.

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