La sociedad lo ha presentado este lunes con motivo de la celebración del Día Mundial de estas enfermedades

SEFH lanza su libro sobre el proceso farmacoterapéutico en patologías raras
Mariló Edo, Mª José Company y José Luis Poveda, farmacéuticos especialistas pertenecientes al grupo OrPhar-SEFH.


28 feb 2022. 17.30H
SE LEE EN 5 minutos
La Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) ha lanzado este lunes un manual sobre la importancia de la labor del farmacéutico de hospital en el abordaje de las Enfermedades Raras y los Medicamentos Huérfanos, con motivo de la celebración del Día Mundial de estas patologías. Un manual que se ha llevado a cabo gracias al trabajo de Mariló Edo, Mª José Company y José Luis Poveda, farmacéuticos especialistas pertenecientes al grupo OrPhar-SEFH (grupo de trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la SEFH).

Como ya ha adelantado Redacción Médica, este manual viene recogido en forma de libro bajo el título ‘Farmacia Hospitalaria para pacientes con Enfermedades Raras’, un ejemplar que "dará a conocer y acertar la labor del farmacéutico de hospital en el trabajo que realizan en cuanto a las enfermedades raras y, sobre todo, a los medicamentos huérfanos", según ha explicado María Dolores Edo, farmacéutica especialista del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Arnau de Vilanova de Valencia y miembro del grupo OrPhar-SEFH, en declaraciones a este medio.

Asimismo, Edo ha señalado que "es necesaria más investigación y financiación contra el avance de estas enfermedades", ya que "si los fármacos no llegan al enfermo por su gran coste, no estamos avanzando". A lo que también ha añadido que "es fundamental el compromiso tanto de la industria farmacéutica como de las autoridades sanitarias para hacer que los medicamentos huérfanos, usados para el tratamiento de las enfermedades raras, puedan llegar al paciente". Igualmente, ha subrayado que, actualmente, "más del 50 por ciento de estos medicamentos aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) no están financiados en España", una situación que "no tiene sentido", según la experta.

Mariló Edo también ha explicado que, “los farmacéuticos estamos presentes en las todas las etapas del proceso farmacoterapéutico tal y como se detalla en los diferentes capítulos de la monografía. Desde la evaluación y selección de medicamento huérfano (MMHH) implementando nuevas metodologías de evaluación, a la adquisición de los tratamientos facilitando el acceso e incorporando nuevas fórmulas de financiación para contribuir a la sostenibilidad del sistema sanitario".

A este respecto, Edo también ha añadido que "somos piezas clave en la elaboración de fórmulas magistrales y acondicionamiento de medicamentos a las necesidades particulares de los pacientes y en la dispensación de los medicamentos de forma segura e individualizada. Y cerrando el proceso, nos ocupamos del seguimiento y la educación de pacientes, orientados ambos a mejorar la adherencia y promover la prevención de efectos adversos, actividades que se han visto enormemente mejoradas en los últimos años al incorporar las nuevas tecnologías de la información y la comunicación para su consecución”.

Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos en España


El manual señala que en nuestro país más de tres millones de personas conviven cada día con alguna dolencia tan poco frecuente (menos 5 casos por cada 10.000 personas) que ha pasado a formar parte del grupo de lo que conocemos como Enfermedades Raras (EERR). Se trata de enfermedades que ponen en peligro la vida o conllevan una incapacidad crónica, grave y una merma notable de calidad de vida para el paciente. De gran complejidad etiológica, diagnóstica, pronóstica y terapéutica, estas enfermedades requieren de un equipo multidisciplinar para su manejo y seguimiento.

Asociado al concepto de enfermedad rara se encuentra el de MMHH que es aquel que se destina a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una EERR y que, sin incentivos, la comercialización de dicho medicamento no generaría suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria. Estos medicamentos se caracterizan por presentar escasa evidencia respecto a la eficacia debido al reducido y heterogéneo número de pacientes en los ensayos clínicos, su corta duración y la utilización de variables subrogadas en los mismos.

Además, los MMHH suponen un elevado impacto económico debido fundamentalmente a que su investigación es muy costosa, el reducido número de pacientes de cada enfermedad que hace muy difícil el retorno de la inversión y la necesidad de su utilización de forma crónica.

“Por lo tanto, las EERR y los medicamentos designados como huérfanos constituyen un reto para el sistema sanitario, tanto por la elevada incertidumbre en su eficacia (muchas veces incierta en el momento del registro) como por su elevado coste (actualmente suponen de media más del 10 por ciento del gasto hospitalario en medicamentos), que tiene que lograr el equilibrio permitiendo el acceso a los MMHH sin menoscabar la sostenibilidad del sistema” ha señalado José Luis Poveda, coordinador de OrPhar-SEFH.
Aunque pueda contener afirmaciones, datos o apuntes procedentes de instituciones o profesionales sanitarios, la información contenida en Redacción Médica está editada y elaborada por periodistas. Recomendamos al lector que cualquier duda relacionada con la salud sea consultada con un profesional del ámbito sanitario.