Exterior de Chiesi.
España aprueba la financiación pública del medicamento de Chiesi para lipodistrofias
La CIPM ha dado luz verde al medicamento, que se encuentra disponible en la prestación farmacéutica del SNS
Chiesi España & Portugal, filial del grupo biofarmacéutico internacional centrado en la investigación, ha anunciado que la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de Myalepta (metreleptina), y ya está disponible en el Sistema Nacional de Salud (SNS) desde el 1 de agosto. Se trata de un tratamiento restitutivo huérfano complementario a una dieta adecuada, que va dirigido a complicaciones derivadas de un déficit de leptina en pacientes con diferentes tipos de lipodistrofia.
El medicamento de Chiesi para las lipodistrofias
Las lipodistrofias son un grupo de enfermedades heterogéneas, ultrarraras, que se caracterizan por la ausencia de grasa bajo la piel (grasa subcutánea). Esta ausencia de grasa subcutánea provoca deficiencia de leptina, una alteración que puede derivar en complicaciones metabólicas severas, algunas de las cuales son potencialmente mortales.
El patrón de la ausencia de grasa puede ser generalizado (en todo el cuerpo) o parcial (en zonas específicas), por lo que esta enfermedad suele subcategorizarse como ‘lipodistrofia generalizada’ (LG) o ‘lipodistrofia parcial’ (LP).
Ambas formas pueden ser hereditarias o adquiridas, secundarias a otras enfermedades o de origen desconocido. La lipodistrofia tiene una prevalencia mundial estimada entre 1,3 y 4,7 casos por millón, probablemente infradiagnosticada debido a la complejidad clínica. En España, la prevalencia total se sitúa en torno a 2,95 casos por millón, con diferencias claras entre subtipos: 0,51/millón para LG y 2,28/millón para LP.
El acuerdo de financiación contempla el uso del tratamiento, en combinación con la dieta, para pacientes con lipodistrofia adquirida generalizada (síndrome de Lawrence) o lipodistrofia congénita generalizada (síndrome de Berardinelli-Seip) confirmadas, tanto en adultos como en niños a partir de los 2 años, así como para adultos y niños de 12 años o mayores con lipodistrofia parcial familiar, en aquellos casos donde los tratamientos habituales no hayan logrado un control metabólico adecuado.
