El Vall d'Hebron incluye un caso en fase 3 de ensayos sobre distrofia de Duchenne
Francina Munell.
Vie 08 enero 2021. 18.40H
La investigadora Francina Munell, del Hospital Vall d'Hebron de Barcelona, ha incluido al primer paciente a nivel mundial en el ensayo clínico de terapia génica en fase 3 de Pfizer para la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad minoritaria hereditaria ligada al cromosoma X, que causa debilidad progresiva, pérdida de la marcha y necesidad de ventilación en la segunda década de la vida. Se trata de un niño de 5 años que entrará en este estudio que evaluará la eficacia y la seguridad de esta terapia génica de Pfizer en niños con este tipo de distrofia, para el que se prevé reclutar a 99 pacientes pediátricos de sexo masculino de edades comprendidas entre los 4 y 7 años de 55 centros de 15 países. En este sentido, Munell ha señalado que los ensayos preliminares han sido "esperanzadores", ante una patología que se estima afecta a unos 140.000 niños en todo el mundo.
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