Investigadores del Centro de Huntington del University College de Londres han presentado prometedores resultados de un ensayo clínico en fase I sobre un nuevo fármaco denominado Ionis-Httrx, frente a la enfermedad de Huntington, una patología que sufren en Europa unas 45.000 personas, 4.000 de ellas en España.
El estudio se ha realizado en 46 pacientes y ha logrado la reducción de la mutación de la proteína que altera el sistema nervioso central hasta causar la enfermedad. La sustancia ha sido bien tolerada, según los investigadores.
El futuro fármaco se inyectó en el líquido cefalorraquídeo de los pacientes. Según Sarah Tabrizi, directora del Centro de Huntington, “por primera vez tenemos la esperanza de estar ante una futura terapia que puede ralentizar o prevenir la enfermedad”. Advierte que no es una cura y que hay que comprobar en futuros estudios que se reduce a largo plazo el número de proteínas mutadas, pudiendo cambiar el curso de la enfermedad.
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