Valtermed añade el segundo protocolo de 2022: la terapia génica Zolgensma

El Ministerio de Sanidad ha publicado un nuevo protocolo farmacolítico dentro de Valtermed, sistema de información para determinar el valor terapéutico de medicamentos de alto impacto sanitario y económico. Este sistema se había actualizado solo una vez este año 2022, cuando se añadió el protocolo de Dupixent (dupilumab), de Sanofi. El segundo es el de la terapia génica de Novartis llamada Zolgensma, indicada para la atrofia muscular espinal (AME).

Esta terapia génica vivió una 'compleja' negociación entre la farmacéutica y el Ministerio de Sanidad para que entrase en la financiación pública. Finalmente, ambas partes llegaron a un acuerdo el año pasado. Este medicamento tiene designación de medicamento huérfano y se ha autorizado con una aprobación condicional. Cabe destacar que está financiado en base a un acuerdo de pago por resultados desde el 1 de diciembre de 2021.

"Este modelo de financiación aborda la incertidumbre clínica y financiera en aras al acceso de los pacientes al medicamento y a la sostenibilidad del SNS", apuntaba en este momento el Ministerio de Sanidad, que añadía que se han consensuado unos criterios de elegibilidad que identifican a los pacientes en los que se espera, en base a la evidencia de los ensayos clínicos, beneficio clínico, es decir, tanto mejora en la calidad como en la esperanza de vida de los pacientes que lo reciban.

¿Cómo funciona Zolgensma en AME?

Se trata del primer medicamento de terapia génica incluido en la prestación farmacéutica para el tratamiento de pacientes con AME tipo 1 y presintomáticos y el segundo para el tratamiento de pacientes con AME tras la inclusión del medicamento cuyo principio activo es nusinersen en marzo de 2018.

En el protocolo incluido en Valtermed han participado trece expertos. Entre sus consideraciones indican que el tratamiento debe ser iniciado y administrado en centros clínicos de referencia y supervisado por un médico con experiencia en el manejo de pacientes con AME.

Asimismo, creen que se debe considerar la necesidad de una vigilancia estrecha de la función hepática, recuento de plaquetas y troponina tras la administración, y la necesidad de tratamiento con corticosteroides al establecer el momento del tratamiento con este medicamento. En caso de infecciones activas agudas o crónicas no controladas, debe posponerse el tratamiento hasta que la infección se haya resuelto o esté controlada.

Se debe administrar por la vía endovenosa como una perfusión lenta, mediante bomba de jeringa, durante aproximadamente 60 minutos; no siendo aptas la perfusión intravenosa rápida ni el bolo. Se recomienda la inserción de un catéter secundario (de reserva) para el caso de bloqueo en el catéter primario. Tras la finalización de la perfusión, se debe enjuagar la línea con solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9 por ciento) para inyectables.