Un nuevo fármaco para lactantes y niños con AME muestra buenos resultados

Biogen ha anunciado nuevos datos que muestran el posible beneficio de su fármaco en lactantes y niños pequeños con atrofia muscular espinal (AME) que tienen necesidades clínicas no cubiertas después del tratamiento con una terapia génica.

En concreto, los resultados intermedios del estudio 'Respond', presentados en la conferencia de Cure SMA en Orlando (Florida, Estados Unidos), han mostrado una mejoría de la función motora en la mayoría de los participantes tratados con el medicamento después de administrar una terapia génica.

"Nos complace presentar nuestros nuevos datos, incluidos los resultados preliminares del estudio 'Respond', en el que se evaluaron el beneficio clínico y la seguridad de nusinersén tras el tratamiento con onasemnogén abeparvovec", ha comentado la Chief Medical Officer de Biogen, Maha Radhakrishnan.

"Estamos aprendiendo que la terapia génica podría no estar tratando todas las motoneuronas, lo que deja la posibilidad de progresión de la enfermedad. El estudio ha comenzado a caracterizar las necesidades no cubiertas en algunos pacientes con AME tratados con onasemnogén abeparvovec cuyos resultados no han cumplido las expectativas clínicas. Estos resultados intermedios proporcionan a la comunidad los primeros datos de estudios clínicos que evalúan el tratamiento con nusinersén después de onasemnogén abeparvovec y sugieren que el tratamiento con nusinersén potencialmente podría tener efectos beneficiosos adicionales", ha añadido al respecto Crystal Proud, neuropediatra del Children's Hospital of the King's Daughters (Estados Unidos).

Por otra parte, Biogen está trabajando junto con Alcyone Therapeutics con el fin de desarrollar el primer dispositivo implantable diseñado para permitir un acceso subcutáneo para la administración de terapias con oligonucleótidos antisentido.

Esta semana, Alcyone ha anunciado que la Agencia Estadounidense de Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado una exención de dispositivo en investigación para iniciar un ensayo pivotal del sistema 'ThecaFlex DRx' (ThecaFlex).