Primera CART pública aprobada en Europa: española y para leucemia aguda

De momento solo está acreditada para el Hospital Clínic, aunque se va a iniciar una segunda fase de ensayos en 9 centros

Álvaro Urbano Ispizua, director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas.
Primera CART pública aprobada en Europa: española y para leucemia aguda
mié 10 febrero 2021. 10.00H
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha aprobado la primera CART pública en Europa. Se trata de la llamada ARI-0001 y se ha autorizado su licencia de uso para pacientes con leucemia linfoblástica aguda mayores de 25 años. Por el momento, solo está acreditado para producir y administrar el medicamento el Hospital Clínic de Barcelona, donde se ha desarrollado el fármaco, aunque se está iniciando una segunda fase de ensayos con nueve hospitales. "Es un hito para la sanidad pública española", han indicado los responsables en una rueda de prensa.

De esta forma, el Hospital Clínic obtiene la exención hospitalaria, un mecanismo con el que puede ofrecer esta terapia más allá de los ensayos clínicos y con unos datos más modestos que los que necesita un medicamento comercial para su aprobación. Eso sí, la terapia circunscribe su uso al propio hospital. En esta investigación de años para dar con esta CART han participado unos 170 profesionales sanitarios.

Con el objetivo de explicar el proceso seguido para el desarrollo de esta terapia a partir de una molécula propia, los resultados del ensayo clinico puesto en marcha en el año 2017 y en qué consiste la autorización excepcional, se ha celebrado una rueda de prensa virtual en la que han participado Josep M. Campistol, director general del Clínic; Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología del Clínic; Álvaro Urbano-Ispizua, director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas; César Hernández, jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Aemps; y Xènia Acebes, directora del Área Asistencial del Servei Català de la Salut. 

"Es un momento relevante para nuestro país, concretamente para la sanidad pública y la investigación, el haber conseguido la autorización de la Aemps. Llevamos muchos años luchando por este momento y consolidamos así una investigación de muchos años de evolución. Espero que en el futuro haya muchos días como este", ha arrancado diciendo Josep M. Campistol.


El resultado de los ensayos clínicos


Urbano-Ispizua ha explicado los resultados de los ensayos clínicos que llevaron a cabo y que han desembocado en esta autorización. En concreto, participaron 58 pacientes en las pruebas (a los que luego se añadieron otros 16 por medio del uso compasivo). De ellos, el 84 por ciento experimentaron remisión de la enfermedad, aunque tiempo después algunos de ellos recayeron. Si bien, al año de seguimiento, el 69 por ciento de los pacientes tratados con esta CART seguían vivos; y el 49 por ciento seguían vivos y libres de cáncer.

Ha explicado que esto supone más beneficio frente al tratamiento convencional y que la toxicidad "fue reversible", así como que permite adaptar el producto a las necesidades de cada paciente, ya que, por ejemplo, se pueden poner más o menos dosis según cada caso concreto.

Con el objetivo de seguir investigando y reducir toxicidad del tratamiento, ha explicado que se va a iniciar la segunda parte de estos ensayos clínicos en la que van a participa treinta pacientes y nueve hospitales.


Colaboración público-privada


Por su parte, el jefe del Departamento de medicamentos de uso humano de la Aemps ha destacado que se trata de un "logro de la colaboración público-privada", ya que ha contado con ambas financiaciones. Precisamente Xénia Acebes ha señalado que la primera CART pública aprobada es un  "hito para garantizar el acceso a los medicamentos, ya que se trata de una alternativa a la CART comercial con unos costes más reducidos.
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